희귀의약품은 사용하는 환자는 적으나 없어서는 안될 꼭 필요한 약이다. 아무리 소수의 환자라도 이들을 간과할 수 없기 때문이다.

하지만 널리 쓰이지 않는 탓에 알려질 기회가 상대적으로 적은 것도 사실이다. 약을 처방하는 의사 역시 생소한 희귀약이 많을 정도다.

GSK가 만든 '레볼레이드(엘트롬보팍올라민)' 역시 희귀약이다.

국내에서 최초이자 유일하게 승인받은 경구용 혈소판 생성제다.

만성 면역성(특발성) 혈소판 감소성 자반증 환자(ITP) 치료에 쓰인다.

하지만 작년 7월부터 희귀의약품 센터를 통해 공급되는 이 약을 아는 사람은 많지 않다.

그래서 GSK 레볼레이드 BM(Brand Manager) 박진경 차장을 만나봤다.

그는 '레볼레이드'에 대해 기존 약제와는 개념 자체가 다르다고 설명했다.

실제 '스테로이드' 등 기존약들이 혈소판 파괴를 줄여주는 것을 목표로 했다면, '레볼레이드'는 불충분한 혈소판 생성을 증가시키는 기전을 갖고 있다. 분명 혁신적이다.

그렇다고 '레볼레이드'가 ITP 환자에게 만병통치약은 아니다.

쓰다가 중단하면 다시 혈소판이 불충분한 상태로 돌아갈 확률이 높다. 약값도 아직 비급여로 비싸다.

그래도 이 약은 장점이 많다.

광범위한 임상 시험을 통해 많은 ITP 환자들이 '레볼레이드'에 반응한다는 것을 입증했다. 물론 좋은 쪽으로다.

대표적으로 혈소판 수를 빠르게 증가시키고 안정화시켰으며, 비장절제술을 받은 환자와 그렇지 않은 이에게 모두 효과적이었다.

또 출혈을 유의하게 감소시켰고, 병용약물 또는 응급약물의 사용을 줄여줬다. 내약성도 우수했다. 1일 1회 투여하는 유일한 경구용치료제라는 점도 매력이다.

적응증은 스테로이드나 비장절제술 등에서 충분한 반응을 보이지 않거나 출혈의 위험이 증가하는 임상적 상태의 저혈소판증을 갖는 ITP 환자에게 사용된다.

단 혈소판 수를 정상화시키기 위한 목적으로는 처방이 안된다.

다시 말해 이 약의 치료 목표는 혈소판 수 정상화가 아닌 출혈 위험 수치 이상으로 혈소판 수를 유지하는 것이다.

'레볼레이드' 설명을 마친 박 차장은 끝으로 ITP 환자가 적절한 치료를 받는 것이 무엇보다 중요하다고 강조했다.

그렇지 못할 경우 삶의 질이 급격히 떨어진다는 것을 누구보다 잘 알기 때문이다.

"ITP 환자들의 삶의 질은 정상인에 비해 많이 떨어집니다. 당뇨병 환자와 비슷한 수준이죠. 하지만 ITP 증상인지도 모르는 경우가 많습니다. 우선적으로 질환을 알고 이를 치료할 수 있는 옵션으로 적절한 약이 있다는 것을 알아야 합니다."