미국 식품의약청(FDA)이 연구 약물의 효과를 증명하는 대체 종료점으로 병리학적 완전관해(pCR)를 사용하여 임상시험을 계획하는 방법을 설명하면서 유방암 치료약제를 개발하는 제약사들을 위한 지침서 초안을 발표했다

특히, 지침서는 초기 유방암 선행화학요법(neoadjuvant chemotherapy)을 위한 약제 승인을 지지하는 pCR결과로도 위원회의 단축승인 절차를 밟을 수 있도록 하는 내용을 다루고 있다.

FDA는 "이제까지 수 십 년간 초기 유방암 치료전략이 발전해 왔지만, 고위험군이나 예후가 좋지 않은 환자들에 대한 치료전략이 필요하다"며 이번 지침서는 관련 제약사들의 연구 개발을 독려하고 고위험군 초기유방암 치료의 돌파구를 조속히 마련하고자 하는 의도를 담고 있다.

선행화학요법제제는 국소적 진행성 유방암 환자에게 사용돼 왔지만, 최근 들어 점진적으로 초기 유방암 환자에게도 사용되고 있다.

특히 수술 전 화학요법은 유방절제가 필요한 일부 환자의 유방보존을 가능하게 해주고, 종양 반응을 확인해 치료에 반응하지 않는 경우에 약제의 사용을 멈추거나 다른 치료전략으로의 대체를 결정하는데 도움을 줄 수 있는 것으로 알려져 있다.

이에 FDA는 같은 약제를 수술 전과 수술 후 투여하여 비교한 선행화학요법치료의 무작위 임상을 근거로 "초기 유방암의 수술 전 선행화학요법을 기존 수술 후 투여하는 고식적 방법대신 활용할 수 있을 것"이라고 말했다.

또 "이 연구에서 pCR은 무질환생존율 또는 초기 유방암 환자의 전체적인 생존율을 예측할 수 있는 가능성을 제시했다"고 부언했다.

아직까지 유방암에서 pCR의 정의에 대해 일부 연구자들은 선행화학요법치료 후 원발 병소 및 침윤지역내 암의 부재를 말한다고 했고, 일부에서는 정의상 침윤성 부분만을 포함한다고 말하는 등 확실하지는 않은 상태이다.

이번에 FDA는 pCR의 정의로 "선행화학요법 치료 후 절제한 유방조직과 동측의 임파선들의 헤마톡실린-에오신 염색상에서 잔존 침윤성 암이 발견되지 않는 것"으로 하자고 제안하면서 단일 용어를 채택하는 것이 제약사들의 임상시험이 단축승인절차를 지지하는 결과인지 아닌지를 판단하는데 좀 더 쉬워질 것이라고 말했다.