골수섬유증 치료제 '자카비'의 실제 처방 결과, 국내 골수섬유증 환자들에게 우수한 치료 효과를 보인 것으로 나타났다.

한국노바티스(대표: 에릭 반 오펜스)는 10월 11일, '골수증식성종양 전문가 포럼'을 개최하고, 국내 희귀혈액암 골수섬유증 환자 40여명에 대한 치료결과 및 실제 사용 경험을 발표했다.

이번 발표는 화순 전남대병원을 포함한 국내 12개 의료기관에서 2012년 9월부터 자카비 치료를 받은 환자 40명에 대한 평균 7.6개월간의 치료경과를 분석한 임상연구 결과이다.

연구에 참여한 환자의 평균 나이는 66세였으며, 골수섬유증 유병기간은 22.3개월이었다. 대부분의 환자가 중증도-2(62.2%)와 고위험군(13.5%) 환자였으며, 중증도-1 및 저위험군 환자도 일부 포함 되어있었다.

자카비 치료 결과, 74.2%의 환자에서 비장의 크기가 35% 이상 감소하였다. 비장비대증은 골수섬유증의 주요 증상으로, 비장의 부피 감소는 치료경과를 확인하는 주요 지표이다.

임상결과 발표를 맡은 화순 전남대병원 혈액종양내과 김여경 교수는 "자카비 치료를 받은 국내 환자들에게서 글로벌 임상연구 COMFORTⅠ, Ⅱ 와 마찬가지로 치료제의 내약성 및 뛰어난 치료효과를 확인하였다"고 전했다.

이어, "자카비는 비장비대증 감소는 물론, 생존기간 연장과 질환의 원인인 골수섬유화의 개선효과까지 입증된 최초의 골수섬유증 허가 치료제로, 기존에 치료대안이 없어 고통 받았던 환자들에게 새로운 희망이 될 것"이라고 말했다.

한편, 골수섬유증은 혈구생성을 조절하는 JAK 신호전달의 이상으로 골수가 섬유화되는 질환으로, 섬유화 된 골수가 혈구 생성에 오류를 일으켜 비장비대 등의 기타 중증 합병증으로 이어져 생명을 위협하는 질환이다.