종근당(대표 김정우)이 고도비만치료제로 개발 중인 'CKD-732'가 희귀질환 유전성 비만약을 목표로 미국 임상 3상에 진입한다.

종근당과 공동으로 'CKD-732(벨로라닙)' 연구 개발을 진행하는 미국 자프겐사는 1일 유전성 비만 질환 프래더-윌리증후군(PWS) 임상 3상을 시작한다고 발표했다.

자프겐사는 지난 2월 임상 2a상을 통해 'CKD-732'가 프래더-윌리증후군에 치료 효과가 있다는 초기 결과를 발표한 바 있다.

프래더-윌리 증후군은 15번 염색체에 있는 특정 유전자의 기능 이상으로 지속적인 공복감을 유발한다. 적은 칼로리에도 체중이 늘어나 과도한 비만으로 사망에 이를 수 있는 희귀질환이다.

현재까지 작용 기전에 대해 명확히 밝혀진 바가 없고 치료제도 전무한 상황이다.

자프겐사는 이번 임상 3상이 'best PWS(Beloranib Efficacy Safety and Tolerability in PWS)'로 12세 이상의 프래더-윌리증후군 청소년과 성인 대상 음식 섭취 행동 변화와 전신 지방량 증감, 벨로라닙 안전성 검증 시험이라고 밝혔다.

미국 14개 지역에서 총 84명 환자에게 6개월 동안 위약 또는 벨로라닙 1.8mg/2.4mg을 주 2회 투여한다.

시험 완료 후 6개월 간 추가 투약 여부를 환자들이 선택할 수 있도록 할 계획이다. 해당 임상 중간 결과는 2015년 말 발표될 예정이다.

종근당은 자프겐사로부터 임상 3상 진입에 따른 기술료 650만불을 받을 예정이다.

'CKD-732'는 지난 7월 유럽에서도 프래더-윌리증후군 치료제로 희귀질환 의약품 지정을 받은 바 있다.