새 기전의 고지혈증치료제 PCSK9 억제제가 미국에서 최초로 승인을 받았다.

주인공은 사노피와 리제네론의 성인 고콜레스테롤혈증 치료제 '알리로쿠맙' 주사제다.

적응증은 추가적으로 LDL-C(저밀도 콜레스테롤) 강하가 필요한 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 또는 임상적 죽상동맥경화성 심혈관질환(ASCVD) 성인 환자 치료를 위해 식이와 최대 내약 용량의 스타틴 요법에 보조적 사용이다.

용량은 75·150 mg 두 가지다.

두 용량 모두 환자가 2주마다 스스로 일회용 프리필드 펜 또는 주사기를 이용해 투여하는 단회 1 mL 주사제로 시판된다.

승인은 '알리로쿠맙'이 위약과 비교해 일관적으로 긍정적인 결과를 제시하고 현재 표준 치료법(스타틴)도 포함한 제3상 ODYSSEY 프로그램이 기초가 됐다.

매 2주 간격의 '알리로쿠맙 150mg' 요법을 평가한 ODYSSEY-LONG TERM 임상시험에서 '알리로쿠맙'은 최대 내약 용량 스타틴 등의 현재 표준 치료에 추가했을 때 투여 24주째에 LDL-C 수치를 위약 대비 58% 낮추었다.

또 ODYSSEY COMBO I 임상시험에서 스타틴 보조요법으로 매 2주마다 '알리로쿠맙 75mg'을 투여한 결과 12주째 LDL-C 수치가 위약군보다 45% 감소했다. 같은 임상시험에서 24주째에는 알리로쿠맙이 위약군 대비 44% 줄였다.

내약성은 대체로 양호했고 안전성 프로필이 허용 가능한 수준이었다.

심혈관 이환율과 사망률에 미치는 영향은 아직 확인되지 않았다.