척수성 근위축증 치료제 '스핀라자'가 새 임상데이터에서 조기 치료에 따른 지속적인 운동기능 개선효과를 추가로 확보했다.

이번 결과에서 주목할 점은, 증상 발현 이전 환자들을 대상으로 현재까지 진행된 임상 중 가장 장기간의 추적기간을 가진 연구였다는 대목이다.

회사측은 스핀라자의 장기 안전성 및 유효성 평가를 위해 참여환자를 만 8세까지로 연구기간을 확대할 계획을 내놓고 있다.

바이오젠이 올해 세계 최대 척수성 근위축증(SMA) 관련 학회인 'Cure SMA 연구 및 임상 치료 학술대회(Cure SMA Research & Clinical Care Meeting)' 학술대회에서 증상 발현 전 환자를 대상으로 한 스핀라자(뉴시너센 나트륨)의 'NURTURE 연구' 새 임상데이터를 공개했다.

주요 결과를 보면, 유전적으로 SMA를 진단받은 영아에서 스핀라자 치료를 조기부터 최대 4.8년 동안 지속한 결과 임상에 참여한 환자 전원이 생존했으며 질병의 자연경과와 비교해 운동기능이 계속 유지되고 점진적으로 향상됐다.

무엇보다 이번 중간분석 결과에는 NURTURE 임상에 참여한 환자의 추가 1년간 추적조사 결과가 포함됐는데, 평균적으로 SMA 1형 환자가 치료를 받지 않는 경우 만 2세가 되기 전 사망할 확률이 높은 반면 2020년 2월 기준 해당 임상에 참여한 모든 환자(25명, 연령 중간값 3.8세)는 인공호흡기 도움 없이 100% 생존해 조기 치료 시 생존율 향상 효과를 입증했다.

또한, 독립 보행이 가능해질 만큼의 운동지표를 달성한 모든 환자들은 마지막 관찰 시까지 보행 능력을 유지한 것으로 나타났다.

메사추세츠종합병원 신경유전학과 캐서린 B. 심즈(Katherine B. Sims, M.D.) 교수는 "조기 단계부터 꾸준히 치료한 환아 및 그 가족에게 스핀라자가 미치는 영향은 실로 놀랍다. 아이들이 조기부터 치료를 받음으로써 활동적인 어린이로 성장하고, 대부분의 아이들이 SMA를 갖지 않은 다른 아이들과 동일한 수준으로 운동기능을 개선해 나가는 것을 지켜볼 수 있다는 것을 영광으로 생각한다"고 밝혔다.

이밖에도 올해 2월 기준 NURTURE 임상 중간분석 결과를 보면, 임상 참여 환자 중 도움을 받으면 보행이 가능한 환자(92%)와 독립 보행이 가능한 환자(88%) 모두 가장 최근의 중간결과(2019년 3월 Data cut) 발표 이후에도 11개월 간 보행 능력을 유지한 것으로 나타났다.

한편 NURTURE 연구는 SMA(1형 또는 2형 발현 가능성이 높은)로 유전자적 진단을 받았으나 아직 증상을 보이지 않은 영아 25명을 대상으로 진행 중인 오픈라벨 2상임상 연구로서 임상에 참여한 환자들은 모두 생후 6주 이내에 스핀라자 첫 투약을 받았다. 해당 연구의 기간은 추가적으로 3년 연장되었는데 이를 통해 바이오젠은 만 8세까지의 아동에서 스핀라자 조기 치료의 유효성 및 안전성을 평가하는 것은 물론 장기 투약 시의 유효성 및 안전성도 평가할 수 있다는 분석이다.