크리스탈지노믹스가 세계 최초(First in class) 혈액암 신약후보 'CG-806'의 임상 1상 중간 결과를 12월5일부터 8일까지 화상으로 열린 미국 혈액학회(ASH)를 통해 발표했다고 8일 밝혔다.

임상을 진행하는 앱토즈 바이오사이언스(Aptose Bioscience Inc.)에 따르면 ▲비의존적 돌연변이 BTK/FLT3 저해제 CG-806의 재발성 또는 불응성 만성림프구성 백혈병(CLL)/소림프구성림프종(SLL) 또는 비호지킨림프종(NHL) 환자 대상 용량 증량 임상 1a/b상의 중간결과 등을 발표했다.

B세포 악성종양 대상 임상에서는 만성 림프구성 백혈병(CLL)에서 발생하는 림프구 증가증을 타깃 할 수 있는 다수의 핵심 종양 타깃(BTK 포함)과 경로를 강하게 저해하며, 여러 종의 암에서 종양 크기 감소를 확인했다.

가장 최근에 진행되고 있는 750mg 코호트 경우 약물과 관련이 있을 가능성이 있는 용량제한독성(DLT)가 발생해 현재 코호트 확장 중이지만 차후 자료 분석을 해본 봐 이 부작용은 CG-806과 관련이 없을 것으로 예상하고 있다.

현재까지 양호한 내약성이 관찰됐고, 추후 용량증가를 어렵게 할 수 있는 독성 동향은 관찰되지 않았다.

추가로 급성 골수성 백혈병 임상에서는 450mg 1일 2회 용법으로 임상을 개시해 FLT3-ITD(돌연변이)와 FLT3-WT(야생형) 포함한 환자 4명을 빠르게 모집했다.

특히 반복적 항암치료를 받은 1명의 FLT3 양성 환자의 경우 항백혈병 활성이 관찰됐고 말초혈액 모세포 수치(25%이상시 백혈병으로 확진)가 첫번째 치료주기에서 93%에서 10%로 감소했다.

또한 양호한 내약성이 관찰됐고, 추후 용량증가를 어렵게 할 수 있는 독성 동향은 관찰되지 않았다.

앱토즈의 윌리엄 G.라이스(William G. Rice) 대표는 "다른 성공적인 BTK저해재들의 개발사례에서 관찰됐던 것처럼, CG-806을 투여 받은 CLL환자들에게 관찰된 On-target 림프구 증가증과 종양크기 감소는 향후 궁극적으로 나타날 종양반응에 대한 긍정적 선행지표가 될 수 있다"고 밝혔다.

또한 "AML 경우 연속적으로 FLT3저해제를 투여 받았던 1명의 환자에서 관찰된 항백혈병 활성과 첫번째 치료주기에서 93%에서 10%로 감소한 말초혈액 모세포 수치에 대해 우리는 기쁘게 생각하며, 확인된 CG-806의 활성 지표들에 대해 만족하고 있고, 내년 상반기 European Hematology Association (EHA) 2021에서 추가 업데이트를 할 계획이다"고 말했다.

현재 만성 림프구성 백혈병(CLL) 환자에게 750mg 투여하는 환자를 등록하고 있다. 이 750mg 용량 수준이 안전한 것으로 확인되면 앱토즈는 계획된 최고 투여 용량 수준인 900mg까지 늘릴 예정이다.