한국로슈가 아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성의 성인 시신경척수염 범주질환 치료제 '엔스프링(사트랄리주맙)'이 지난 25일 국내 승인을 획득했다고 밝혔다.

시신경척수염 범주질환(NMOSD)은 시신경염과 척수염 증상이 주 증상으로 시력소실, 신경학적 손상을 유발하며 중추신경계에 나타나는 희귀 자가면역질환이다.

엔스프링은 시신경척수염 범주질환의 핵심 발병인자인 인터루킨-6(IL-6) 수용체를 선택적으로 표적해 억제하는 혁신적인 기전의 신약이다.

새로운 리사이클링 항체 기술을 적용해 약물이 혈류로 재순환돼 인터루킨-6 억제 효과가 더 오래 지속되도록 한다. 또 피하주사 방식으로, 유지요법 투여 시 4주 1회 환자 또는 보호자가 가정에서 유지용량을 투약할 수 있어 치료의 편의성을 높였다.

이번 허가는 면역억제제 병용요법과 단독요법 효과를 평가한 ▲SAkuraSky ▲SAkuraStar 두 건의 글로벌 3상 임상 연구결과에 기반해 이뤄졌다.

연구에 따르면 중증환자를 포함한 다양한 상태의 아쿠아포린-4 항체 양성 환자군에서 면역억제제와 병용요법 시 10명 중 약 9명 이상, 단일요법 시 10명 중 약 7명 이상에서 약 2년(96주)동안 재발이 나타나지 않아, 엔스프링의 재발 예방 및 감소에 대한 임상적 유효성을 입증했다.

엔스프링과 면역억제제 병용 요법의 유효성과 안전성을 평가한 임상연구(SAkuraSky)는 12~74세 시신경척수염 범주질환 환자 83명을 대상으로 진행됐다.

연구 결과, 엔스프링 병용 치료 48주 시점에서 89%, 96주 시점에서 78%의 환자가 재발을 경험하지 않았으며 위약군(위약-면역억제제 병용) 대비 재발 발생 위험을 62% 감소시키는 것으로 나타났다.

특히, 이번 허가의 대상인 아쿠아포린-4 항체 양성 환자의 경우 48주, 96주 시점에 92%의 환자가 재발하지 않았고 위약군 대비 재발 위험을 79% 감소시켰다.

엔스프링의 단일요법 치료 효과를 평가한 임상연구(SAkuraStar)는 18~74세의 시신경척수염 범주질환 환자 95명을 대상으로 진행됐다.

연구 결과, 엔스프링 투여 48주 시점에서 76%, 96주 시점에서 72%의 환자가 재발을 경험하지 않았으며 위약군 대비 재발 발생 위험을 55% 감소시켰으며 아쿠아포린-4 항체 양성 환자의 경우 48주 시점에 83%, 96주 시점에 77%의 환자가 재발하지 않았고 위약군 대비 재발 위험을 74% 감소시켰다.

한편 엔스프링은 지난해 6월 캐나다 연방보건부(HC) 및 일본 후생노동성(MHLW)의 허가를 받고, 같은 해 8월 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받았다.