식품의약품안전청은 희귀질환자에게 적절한 치료 기회를 제공하기 위해 희소의료기기의 지정기준 및 절차를 정하는 '희소의료기기 지정에 관한 규정' 제정(안)을 마련해 입안예고했다고 5일 밝혔다.

비상업적이며, 인도적인 목적으로 공급되는 희소의료기기는 국내 환자 수가 2만명 이하이고, 국내에 적절한 치료방법이 없거나, 대체할 의료기기, 의약품이 없는 희귀질환에 사용되는 의료기기와 특별한 효용가치를 갖는 의료기기로 지정할 계획이다.

또한 희소의료기기로 지정되는 경우 제품의 임상시험 자료를 허가 이후에 제출하는 등 시판 후 재심사를 통해 임상적 유효성을 평가받게 됨으로써 허가절차가 대폭 간소화돼 국내 희귀질환자에게 신속히 공급될 전망이다.

그 간 희소의료기기는 채산성이 없고, 임상시험 및 품목허가 시에도 상당한 시간이 소요됨에 따라 제품개발 등 상업화가 미흡했으나, 이번 고시가 제정되면 희소의료기기의 공급이 활성화되고, 희귀 질환자에게 빠른 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대된다.

식약청은 '희소의료기기 지정에 관한 규정' 제정(안)이 관련업계 및 단체의 의견수렴을 거쳐 올해 11월에 고시·시행될 예정이라며, 희귀질환자들의 희소의료기기 사용 기회 확대를 위한 지원방안을 다각적으로 검토할 것이라고 밝혔다.