한국유전자치료학회(회장 이제호, 성대의대)가 19일 서울대병원에서 만성육아종 질환(Chronic Granulomatous Disease; CGD)을 대상으로 하는 혈액줄기세포 치료제 개발 관련 국제워크숍을 개최한다.

이번 워크숍에서는 세포유전자치료를 최초로 수행한 미국 국립보건원(NIH)의 말렉 박사와 혈액세포를 이용한 유전자치료 전문가인 독일 게오르그 스파이어 하우스의 그레즈 박사 등 세계 각국의 권위자들이 참여할 예정이다.

학회는 이번 행사를 통해 만성육아종 질환을 대상으로 각국의 임상시험 결과에 대해 발표를 하고 혈액줄기세포를 이용한 치료제 개발에서의 제한요소들을 집중 토의해 개선방향에 대한 의견을 수렴한다는 계획.

만성육아종 질환은 외부에서 침입한 세균이나 진균 등을 처리하는 역할을 하는 백혈구의 기능 결함에 의해 발생하는 질환으로 25만 명당 한 명 꼴로 생기는 선천성 면역결핍질환이다.

이 질환은 조혈모세포이식 등의 치료방법이 있기는 하나, 공여자가 부족하고 면역체계 거부반응 등의 문제로 치료실패율이 높아 치료에 한계가 따르는 것으로 알려져 있다.

이에 대부분의 환자들은 마땅한 치료방법이 없이 대증요법에 의존하고 있는 실정. 따라서 학계는 혈액줄기세포에 정상유전자를 전달하는 세포유전자 치료방법이 선천성 면역결핍질환을 근본적으로 치료할 수 있을 것으로 기대하고 연구개발에 몰두하고 있다.

특히 이 치료법은 만성육아종 질환뿐만 아니라 대다수의 유전성 희귀질환에 적용 가능한 방법이라는 점에서 이번 워크숍이 5000여종 이상의 희귀질환으로 고통 받고 있는 수많은 환자들에게 희망을 북돋워줄 수 있을 것으로 학회는 기대하고 있다.

학회 관계자는 "이번 워크숍을 통해 향후 혈액줄기세포를 이용한 세포유전자치료법이 더욱더 활성화되고 발전할 수 있는 계기가 될 수 있을 것으로 본다"고 내다봤다.