그로트로핀은 뇌하수체의 성장호르몬 분비장애로 인한 소아의 성장부전에 사용돼 왔는데, 이번 적응증 추가로 특발성 저신장증을 가진 아이들도 치료혜택을 받을 수 있을 것으로 기대된다.
특발성 저신장증이란 성장호르몬 결핍, 염색체 이상 등과 같은 뚜렷한 원인 없이, 같은 연령, 같은 성별의 어린이와 비교하여 평균 키에서 10cm 이상 작거나 100명중 3번째 미만으로 작은 경우를 의미한다.
이번 적응증 추가를 위해 실시한 임상3상 시험 결과에서, 그로트로핀은 특발성 저신장증 환아를 대상으로 투약했을 때 26주 후 비치료군에 비해 골연령 촉진작용(성장판 닫힘) 없이 키 성장속도가 연간 4.96cm 증가하는 등의 효과와 함께 경증의 이상약물반응만이 관찰돼 안전한 것으로 나타났다.
동아에스티 관계자는 "동아에스티는 1995년 그로트로핀을 발매한 후 사용자가 편하고 쉽게 사용할 수 있도록 동결건조제를 액상형제로 변경하고, 바이알 제형 외에 펜타입 제형을 추가 발매 하는 등 지속적으로 개량해 왔다"며 "앞으로도 그로트로핀이 작은 키로 고민하는 아이들을 위한 최상의 해결책이 될 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.
한편, 동아에스티는 저신장증 아이들에게 그로트로핀의 보다 폭넓은 치료 혜택을 제공하고자 염색체 이상으로 저신장이 나타나는 '터너증후군'에 대한 임상시험을 진행하고 있으며, 태어날 때부터 성장 지연이 있는 아이들인 ‘부당경량아’에 대한 임상시험을 올해 하반기 실시할 계획이다