저혈소판증 희귀전문의약품인 '로미플로스팀'이 시장 진입 10년만에 처방 범위가 한층 넓어진다.

2008년 성인 환자를 주요 처방 타깃으로 글로벌 허가문턱을 넘은 뒤, 올해말 1세 이상 소아 환자에 까지로 처방 적응증이 확대 승인된 것.

앞서 소아 환자에서 심각한 이상반응이 지적되기도 했지만, 최종 결과 부작용보다는 치료 혜택에 무게가 실린 것으로 풀이된다.

관련 업계에 따르면, 암젠이 개발한 주1회 피하주사제 '엔플레이트(로미플로스팀)'에 대한 FDA 소아 적응증 확대 작업이 끝났다.

앞으로 1세 이상 면역성(특발성) 혈소판 감소성 자반증(ITP) 환자의 저혈소판증 치료제로 사용이 가능해진 것.

특히 대상 환자군은 기존 표준요법인 코르티코스테로이드 또는 면역글로불린, 비장절제술 등에 최소 6개월 이상 충분한 반응을 보이지 않은 경우 투약을 고려할 수 있게 됐다.

이번 적응증 확대 작업은 해당 연령층의 소아 ITP 환자에서 최소 6개월간 유효성을 따져본 임상 1/2상 및 3상 결과를 토대로 했다.

2016년 첫 공개된 3상 결과지에선 혈소판 반응이 최대 5배 이상 높게 나타나며 눈길을 끌었다.

특히 가늠자가 됐던 전체 혈소판 반응은 71%로 위약군 20% 대비 3배 이상 차이를 보였다. 또한 지속적인 혈소판 반응 측면에서는 위약 10% 대비 로미플로스팀 치료군에서 52%로 보고되며 5배에 달하는 앞선 효과를 나타낸 것.

현재 해당 품목은 암젠의 원개발사로 엔플레이트라는 제품명으로 판매되고 있다. 국내에서는 한국쿄와하코기린이 제조수입을 담당하고 있다.

로미플로스팀은 FDA로부터 2003년 첫 희귀의약품으로 지정을 받은 이후 성인 ITP 화자에서 장기간 유효성이 보고되며 5년 뒤인 2008년 8월 처방권에 진입했다.

한편 2016년 4월 발표한 로미플로스팀의 3상 임상에서는 유효성과 함께 소아 환자에서 심각한 이상반응이 확인되기도 했다.

이상반응 발생율이 로미플로스팀 투여군에서 두드러진 것. 위약군은 5%에서 나타난 반면 로미플로스팀군은 24%로 약 5배 더 높았다. 여기서 두통이나 혈소판 증가증이 로미플로스팀과 관련이 있는 것으로 보고됐다.

하지만 2년간에 걸친 논의 결과, 보고된 이상반응이 새로운 이상징후는 아니었으며, 장기적인 효과에 있어 높은 혈소판 반응률에 긍정적인 판단을 내렸다 .