자디앙(성분명 엠파글리플로진)이 심박출률 보존 심부전(HFpEF) 치료제 허가를 노리고 있는 가운데 FDA 혁신적치료제 지정을 받으면서 청신호가 켜졌다.

베링거인겔하임과 일라이 릴리는 13일(현지시간) 미국 FDA로부터 자디앙이 심박출률 보존 심부전 성인 환자를 위한 혁신적치료제(BTD Breakthrough Therapy Designation)로 지정 받았다고 밝혔다.

혁신적치료제 지정은 생명을 위협하거나 심각한 중증 질환의 치료를 목적으로 초기 임상시험에서 기존 치료법 대비 현저하게 개선된 임상적 유효성을 보여준 치료제를 대상으로 이루어지고 있다.

이번 혁신적치료제 지정은 심박출률 보존 심부전(HFpEF) 환자에서 심혈관계 사망 또는 심부전으로 인한 입원의 1차 복합평가변수를 평가한 EMPEROR-Preserved 3상 임상시험 결과에 근거하고 있다.

연구 결과 당뇨병 동반 여부에 관계없이 자디앙은 성인 박출률 보존 심부전(HFpEF) 환자에서 심혈관계 사망 또는 심부전으로 인한 입원의 상대적 위험을 위약군 대비 21% 감소시켜 1차 복합 평가 변수를 충족했다.

또한 주요 2차 평가 변수 분석에서는 자디앙이 심부전으로 인한 첫 입원과 반복적인 입원의 상대적 위험을 27% 감소시켰으며 신기능 감소를 유의하게 지연시키는 것으로 나타났다.

베링거인겔하임 심혈관대사질환 및 호흡기질환 사업부 이반 블라나릭 대표는 "심박출률 보존 심부전에 대한 임상 발표에 이어 FDA로부터 혁신적치료제로 지정을 받게 돼 기쁘게 생각한다"며 "이번 혁신적치료제 지정은 심장-신장-대사질환 스펙트럼 전반에 걸쳐 예후를 개선시키겠다는 목표 달성을 위한 노력을 보여주는 결과"라고 평가했다.

현재 심박출률 보존 심부전은 높은 유병률과 불량한 예후, 그리고 임상적으로 유효한 치료제의 부재로 심혈관계 치료 영역에서 미충족 수요가 가장 큰 단일 질환으로 알려져 왔다.

국내는 물론 미국과 유럽에서도 심박출률 보존 심부전(HFpEF)이 입원의 주요 원인으로, 유병률이 증가하고 있는 상황으로 전 세계적으로 약 3천만 명의 심박출률 보존 심부전(HFpEF) 환자가 있는 것으로 추정된다.

즉, 자디앙이 앞서 미국과 유럽에서 제2형 당뇨병 환자 치료와 당뇨병 동반 여부에 관계없이 심박출률이 감소된 성인 심부전(HFrEF) 치료허가를 받은 만큼 혁신적 치료제 지정을 바탕으로 FDA 허가를 받을 경우 치료영역을 확장시킬 수 있다는 의미.

특히, 베링거인겔하임과 일라이 릴리는 규제기관에 2021년 심박출률 보존 심부전(HFpEF) 관련 자료 제출을 계획하고 있는 만큼 이에 앞서 혁신적치료제 지정을 받았다는 점은 심박출보존 심부전 치료제 허가에도 긍정적일 것이라는 평가다.

또 베링거인겔하임과 릴리는 국내에도 마찬가지로 올해 중 식품의약품안전처에 관련 자료를 제출할 계획으로 예상보다 FDA 허가에 속도가 붙는다면 국내 처방권 진입도 예상보다 더 빨리 이뤄질 것으로 전망된다.

이에 대해 원주세브란스병원 심장내과 손정우 교수는 "결국 재정적인 면에서 외래에서 약을 쓰는 것보다 환자가 입원했을 때 들어가는 의료 재정이 훨씬 크다는 점도 고려 돼야 할 것으로 본다"며 "경제적인 면이나 환자 삶의 질 측면 등에서 허가와 급여가 빨리 이뤄지길 바란다"고 밝힌 바 있다.

한편, EMPEROR-Preserved 3상 임상시험 결과는 2021년 유럽심장학회 연례학술대회(ESC 2021) 핫라인(Hotline) 세션에서 발표됐으며, 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(NEJM)에도 게재됐다.