척수성 근위축증(이하 SMA, Spinal Muscular Atrophy) 치료제 에브리스디(성분명 리스디플람)가 폭넓은 유형의 환자에서 장기 효능과 안전성 프로파일을 확인했다.

에브리스디는 스핀라자가 주도하던 SMA 시장에 경구복용이라는 장점을 앞세워 후속 진입을 노리고 있는 만큼 급여평가에 긍정적으로 작용할지 주목된다.

한국로슈는 에브리스디의 장기효능과 안정성 프로파일과 관련된 3건의 신규 임상 결과를 발표했다고 28일 밝혔다.

해당 데이터는 3월 13~16일 미국 테네시주에서 개최된 2022 근위축증협회 임상‧과학 컨퍼런스(MDA, Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference)에서 공개됐다.

새롭게 공개된 연구 내용은 ▲SUNFISH 3년 데이터 분석 ▲SUNFISH Part2 2년 탐색적 데이터 분석 ▲RAINBOWFISH 임상연구의 새로운 중간 분석 등 3개 연구결과다.

SUNFISH 3년 데이터 분석 결과에 따르면, 에브리스디 치료 후 1년 차에 확인된 운동기능평가척도(MFM-32) 총점 개선이 치료 3년 차까지 유지된 것으로 나타났다.

이와 마찬가지로 상지기능평가(RULM)와 해머스미스 기능성 운동 확대 지수(HFMSE)에서도 개선 효과가 1~3년 차 동안 유지됐다.

해당 연구에서 에브리스디의 내약성은 3년 동안 우수한 것으로 조사됐으며, 일반적인 이상반응(AE) 비율은 치료 3년 동안 감소했다. 치료 3년 차에는 중증이상반응(SAE) 비율의 감소 경향이 관찰됐다.

이와 함께 유전적으로 척수성 근위축증을 진단 받았지만 증상이 나타나지 않은 0~6주의(최초 투여 시점 기준) 영아를 대상으로 한 RAINBOWFISH 임상연구의 중간 분석 결과, 에브리스디로 12개월 이상 치료 받은 환자 대부분이 건강한 유아와 동일한 발달 시기에 스스로 일어서거나 걸을 수 있는 것으로 확인됐다.

이러한 결과를 바탕으로 지난 1월 미국 식품의약국(FDA)은 SMA 사전 징후가 있는 생후 2개월 미만 영아 환자들의 치료를 위해 에브리스디에 대한 추가적 신약승인신청(sNDA) 우선심사를 결정한 바 있다.

한국로슈 의학부 이승훈 리드는 "이번 데이터 발표는 생후 2개월 미만부터 2-25세까지 폭넓은 SMA 환자군에서 효능과 안전성을 추가 확인했다"며 "3년 장기 치료에서도 효과와 안정성이 유지되고 치료가 진행될수록 이상반응이 감소했다는 사실은 고무적"이라고 밝혔다.

한편, 한국로슈는 지난 해 7월 건강보험심사평가원에 에브리스디의 급여 등재를 신청한 상태다.

지난해 허가를 받은 졸겐스마 역시 급여등재 신청을 한 상태지만 급여등재 허들은 에브리스디가 더 낮을 것으로 전망되고 있다.

당시 한국로슈 신경과학팀 장정현 리드는 "에브리스디는 연령과 몸무게를 기준으로 복용량이 결정돼 2세미만 영유아는 성인보다 저렴한 가격으로 치료가 가능해 부담을 덜어줄 것으로 본다"며 "스핀라자와 함께 동일한 급여권 내에 진출을 노리고 있고 환자의 접근성을 위해 보험이 중요한 만큼 좋은 결과를 공유하기를 기대한다"고 말했다.

다만, 일부에선 SMA 질환 특성상 에브리스디가 가진 경구복용이라는 특성이 온전히 발휘되기 어렵다는 지적도 존재한다.

타입 1,2 환자의 경우 직접 복용이 어려워 다른 경구약과 달리 복약순응도가 떨어질 수 있다는 의미. 현재 로슈는 경구복용 시 환자 편의를 위해 액상형태의 복용과 보호자 역할교육 등을 계획 중에 있다.