세포‧유전자치료제가 견인하고 있던 첨단의약품시장에서 mRNA 백신이 두각을 드러내면서 전세계적으로 RNA치료제 개발이 가속화 되고 있는 모습이다.

과거 코로나 이전 10년을 살펴보면 RNA관련 투자를 철회하거나 축소하는 분위기였지만 코로나 백신 개발을 계기로 RNA치료제에 대한 시각전환이 이뤄졌다는 것.

아이큐비아는 26일 향후 10년 세포유전자치료제와 RNA치료제의 미래를 살펴보는 보고서를 통해 이 같이 분석했다.

유전자 및 RNA치료제의 상업화 세포기술은 지난 2010년부터 본격적으로 시작됐지만 세포유전자치료제 대비 낮은 성장률을 보여 왔다.

실제 2010년부터 2019년까지 세포치료제와 유전자치료제는 각각 17%와 18%로 두 자릿수 성장세를 보였지만 RNA치료제의 경우 주요 제약사들이 RNA 투자를 철회하거나 축소했다.

치료제 개발 사례는 있었지만 상업적으로 성공 가능한 것으로 입증된 것은 최근에서야 이뤄졌기 때문. 그동안 RNA치료제는 모두 안티센스 올리고 뉴클레오타이드(ASO)였지만 해당 코호트에서 높은 매출을 올린 것은 스핀라자가 유일했다.

다만, 2020년과 2021년에는 졸겐스마의 등장과 코로나 대유행 상황에서 mRNA 치료제 시장 출시 가속화 플랫폼이 자리 잡으면 상황이 반전됐다.

mRNA 백신의 경우 3개 회사에서 지난해 약 700억 달러의 매출을 기록했고 처방의약품 매출 기준 모더나와 바이오엔테크가 글로벌 20위 제약사에 진입하는 성과를 보였으며, mRNA 백신 매출을 제외하더라도 지난해 RNA치료제는 60억 달러의 매출을 기록했다.

이 때문에 RNA요법과 관련된 M&A활동도 증가세를 보이고 있다. 세포유전자치료제가 2020년에서 2021년 사이 약 2배정도 M&A활동이 증가했지만 RNA요법과 관련된 거래는 약 11배 가까이 증가했다.

구체적으로는 사노피가 RNA 회사 2곳을 인수하면서 본격적인 움직임에 나섰으며, 노바티스는 지난해 1월 간질환 환자를 위한 siRNA 치료제 개발을 위한 협력을 시작했다고 발표한 상태다.

특히, 파이프라인 측면에서도 백신 이외에 항암분야와 CAR-T세포 치료제, 신경정신분야 등 다양하게 구성돼있으며, 43%가량은 siRNA 기반의 임상연구가 이뤄지고 있다.

아이큐비아는 "세포유전자 및 RNA치료제는 이제 상위 10위에서 신흥바이오제약까지 제약사에서 수십억 달러의 매출과 투자를 통해 큰 사업이 됐다"며 "다음 10년 동안 RNA치료제를 약제 치료의 주류로 가져오기 위한 큰 변화가 있을 것"이라고 강조했다.

이어 아이큐비아는 "다만 해당 플랫폼의 잠재력을 실현하기 위해서는 임상적 약속 이상의 것이 필요하고 이는 개발 중이 제품에 중요한 요소다"며 "대규모로 치료를 제공하고 비용을 지불하는 로지스틱스에서 해야 할 일이 많이 남아있다"고 덧붙였다.