사노피의 한국법인은 최초의(first-in-class) A형 혈우병 장기 지속형 제제(High Sustained Factor, 이하 HSF)인 알투비오(에파네스옥토코그알파)가 식품의약품안전처로부터 23일 허가를 받았다고 밝혔다.

이번 식약처 허가 사항에 따르면 알투비오는 A형 혈우병 소아 및 성인 환자에서의 ▲출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방요법(Routine prophylaxis) ▲출혈 시 보충요법(on-demand) 및 출혈 억제 ▲수술 전후 출혈의 관리를 위해 사용할 수 있다.

A형 혈우병에서 8번 응고인자 결핍으로 인한 반복적인 관절 및 근육 출혈은 장기적인 관절 손상과 삶의 질 저하로 이어질 수 있기 때문에, 예방요법을 통한 안정적인 혈액응고인자 활성도 유지가 필수적이다.

그러나 표준 반감기 제제(Standard Half-Life, 이하SHL)와 반감기 연장 제제(Extended Half-Life, 이하 EHL)는 출혈을 예방하는 데 있어, 충분한 활성도 유지가 어렵거나 잦은 투여로 인한 치료 부담이 커, 보다 안정적으로 출혈 예방 효과를 제공할 수 있는 새로운 치료 옵션에 대한 의학적 미충족 요구가 지속돼 왔다.

알투비오는 반감기 한계를 극복하기 위해 Fc 도메인, 폰 빌레브란트 인자(VWF) 비의존적 설계, XTEN 기술이 적용된 최초의(First-in-class) 장기 지속형 응고인자 제제(HSF)이다.

알투비오는 이를 통해 주 3-4회 투여가 필요했던 기존 응고인자 제제 대비 주 1회 투여만으로 체내 혈액응고인자 활성도를 15% 이상 유지해 치료 안정성과 편의성을 획기적으로 개선함으로써, A형 혈우병 소아 및 성인 환자가 일상적인 삶을 누릴 수 있게 해주는 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대되고 있다.

이번 알투비오 허가는 기존 치료 경험이 있는 A형 혈우병 소아 및 성인 환자를 대상으로 진행된 글로벌 다기관 3상 임상시험 프로그램인 XTEND-1 및 XTEND-Kids 연구 결과를 근거로 이루어졌다.

해당 연구에서 알투비오 투여군의 주 평균 혈액응고인자 활성도는 40 IU/dL 이상으로 정상 또는 준정상 범위를 4일 동안 유지했으며, 성인 환자를 대상으로 진행된 연구에서는 투여 7일차에도 15 IU/dL로 나타나 안정적인 출혈 예방 효과가 지속됨을 확인했다.

배경은 사노피 한국법인 대표 "알투비오는 A형 혈우병 소아 및 성인 환자를 대상으로 한 핵심 임상 3상에서 주1회 50 IU/kg 예방요법을 통한 개선된 출혈 보호 효과(Zero bleeding)를 확인했다"며 "이처럼 알투비오는 주 1회 투여만으로도 우수한 출혈 예방 효과를 제공하는 국내 최초의 장기 지속형 제제(HSF)로서, 국내 A형 혈우병 환자들의 치료 내약성과 편의성을 개선시키며 장기적인 삶의 질을 높이는 데 기여할 것"이라고 설명했다.