식품의약품안전청은 '미글루스타트' 등 6개 성분을 희귀의약품으로 신규 지정하는 등 희귀의약품 지정에 관한 규정'을 개정했다고 19일 밝혔다.

희귀의약품으로 지정된 미글루스타트는 효소 결함으로 인지질이 분해되지 않고 여러 신체조직에 쌓이는 유전적 대사장애인 C형 니만-피크병에 사용하는 의약품이다.

식약청은 또 폐동맥고혈압’에 적응증을 갖는 '트레프로스티닐 소디움', 이식편대숙주질환 치료를 위한 포토페레시스 시스템과의 병용사용하는 '메톡살렌'을 희귀의약품으로 신규 지정했다.

'이브리투모맙튜세탄(상품명: 제바린키트주사)'의 경우, 효능·효과로 ‘이전에 치료받은 경험이 없는 여포형 림프종에서 관해유도 후 공고요법을 희귀의약품 대상질환으로 추가했다.

식약청은 이번 개정으로 희귀질환으로 고생하고 있는 희귀질환자에 대하여 신속하게 의약품을 허가할 수 있게 되어 적기에 환자들에게 의약품이 공급될 수 있을 것으로 기대하고 있으며, 앞으로도 꼭 필요한 질환에 대해서는 희귀의약품을 지속적으로 추가 지정할 계획이라고 밝혔다.