노바티스가 개발한 진행성 신세포암 치료제인 '아피니토(에베로리무스)'가 환자의 생존기간을 위약대비 2배 늘린다는 연구 결과가 나왔다.

최근 게재된 Cancer지 온라인 판에서다.

'아피니토'는 종양의 세포 분열과 혈관 성장, 암세포 신진대사에 있어 중앙 조절자 역할을 하는 mTOR를 선택적으로 억제하는 경구용 기전의 항암제로, 국내에는 혈관내피성장인자 표적치료에 실패한 진행성 신세포암 환자의 치료에 사용되고 있다.

'RECORD-1'라고 명명된 제3상 임상 연구 결과를 보면, '아피니토'로 치료한 환자군은 위약을 사용한 환자군에 비해 무진행 생존기간이 평균 2배 이상 증가했다(4.9개월 vs. 1.9개월).

또한 무진행 생존기간을 1차 유효성 평가기준으로 했을 때, '아피니토'는 질병 진행이나 사망 위험을 위약에 비해 67% 낮췄다(hazard ratio=0.33, 95% 신뢰구간, [CI] 0.25~0.43; P<0.001).

전체 생존기간 분석에서도 위약 대비 4.8개월의 생존 연장 효과를 입증했다(14.8개월 Vs. 10.8개월, 95% 신뢰구간, [CI] 0.25~8.5).

전체 생존기간에 대한 분석은 RPSFT(rank-preserving structural failure time)를 사용해 추정한 것이다.

이는 RECORD-1 연구가 질병 진행 직후에 환자들이 바로 위약에서 '아피니토' 전환할 수 있도록 한 연구설계로 인해 전체 생존기간 측정이 불가능했기 때문이다.

연구는 기존의 VEGF 표적 치료 이후에도 질병이 진행된 진행성 신세포암(RCC) 환자 416명이 참가했다.

뉴욕 메모리얼 슬론 케터링 암센터의 로버트 J. 모쩌 박사는 "'RECORD-1' 연구 결과는 관련 질환 환자들에게 '아피니토'가 앞으로 유망한 치료옵션이라는 것을 다시 한번 입증한 것"이라고 의의를 뒀다.

이번 연구 결과로 '아피니토'는 미국, 유럽연합, 일본을 비롯한 50개 국가에서 승인이 허가됐으며, 국내에서도 지난해 6월 표준치료에 실패한 진행성 신세포암 치료제로 식약청 허가를 받았다.

국내 발매는 올해 말이 예상된다.