차세대 이상지질혈증 치료제로 급부상 중인 PCSK9 억제제가 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 치료에 변화를 이끌 전망이다.

9일 한국지질동맥경화학회 박경수 이사장(서울의대·내분비내과)은 전화 인터뷰를 통해 "가족성 고콜레스테롤혈증 환자의 치료에 대해 보다 적극적으로 나설 계획"이라고 밝혔다.

지질동맥경화학회 차원에서 시작한 환자 등록사업도 그 일환. 환자군을 제대로 파악해야 적극적인 치료가 가능하다는 판단에 따른 것이다.

박 이사장은 "최근 주사제 형태의 PCSK9 억제제 즉, 알리로쿠맙 주사제 출시로 가족성 고콜레스테롤혈증 환자의 치료가 가능해지면서 환자 등록사업이 탄력을 받았다"면서 최근 주사제 치료제 개발을 획기적인 전환점이라고 봤다.

그에 따르면 가족성 고콜레스테롤혈증 환자는 스타틴 처방으로 약 50~60%까지 수치를 낮췄지만 한계가 있었다.

그 대안으로 혈액을 LDL 성분채집으로 대체하거나 간이식술을 해왔지만 이를 권해야하는 의사에게도 환자에게도 부담이었다.

하지만 알리로쿠맙 주사제 등 새로운 치료제 개발로 치료에 탄력을 받을 전망이다.

박 이사장은 "이론적으로 해당 환자군은 500명 당 한명꼴로 발병하는 것으로 파악하고 있지만 실제로는 더 많을 것으로 본다"면서 "환자등록사업을 통해 정확한 환자군을 파악, 적극적인 치료에 나설 것"이라고 말했다.

그는 최근 치료제 개발이 기폭제가 될 수 있을 것이라고 전망했다.

이에 따라 지질동맥경화학회는 올해 11개 대학병원을 대상으로 가족성 고콜레스테롤혈증 환자 등록사업을 도입한 데 이어 내년에는 25개 대학병원으로 규모를 늘려 오는 2018년까지 진행할 예정이다.

환자 등록사업은 유병률을 확인하는 것 이외 유전자 변이 등 해당 질환군에 대해 제대로 파악하기 위한 것.

박 이사장은 "전 세계적으로 가족성 고콜레스테롤혈증에 관심이 높아지고 있는 추세"라면서 "한국은 앞서 소규모로 사업을 진행했지만, 흐지부지 된 바 있어 학회차원에서 임상연구 형식을 갖춰 추진할 계획"이라고 했다.

한편, 한국지질동맥경화학회는 9일부터 10일까지 양일간 여의도 콘래드호텔에서 국제학술대회를 개최, 일본 동맥경화학회와 공동 세션을 통해 가족성 고콜레스테롤혈증 진단과 치료에 대한 최신지견을 공유할 예정이다.