이상지질혈증 환자에서 스타틴의 대안 옵션으로 평가받는 PCSK9 억제제 '레파타'의 처방 적응증이 확대된다.

극희귀질환인 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)에 이어, 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자에까지 적응증을 가져가게 된 것.

이로써 레파타는, 같은 PCSK9 억제제 계열 약물인 프랄런트(알리로쿠맙)에 대비 넓은 적응증 범위를 확보하게 됐다.

31일 식품의약품안전처는 PCSK9 억제제 '레파타(에볼로쿠맙)'를 죽상동맥경화심혈관질환(ASCVD) 환자에 심혈관 위험감소와 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH)에 적응증을 허가했다.

이에 따르면, 확립된 죽상경화성 심혈관계 질환(심근경색, 뇌졸중 또는 말초 동맥 질환)을 가진 성인 환자에 보조요법으로 LDL-C 수준을 저하시킴으로써 심혈관 위험을 감소시키기 위해 최대 내약 용량의 스타틴 또는 스타틴과 다른 지질저하 요법과 병용 투여할 수 있다.

또 원발성 고콜레스테롤혈증(이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 포함) 또는 혼합형 이상지질혈증 환자에서 식이요법에 대한 보조요법으로, 최대내약용량의 스타틴으로 충분히 LDL-콜레스테롤이 조절되지 않는 환자에서 스타틴 또는 스타틴과 다른 지질 저하 요법과 병용 투여 및 스타틴 불내성 환자에서 단독 또는 다른 지질 저하요법과 병용 투여에 대해서도 승인을 받았다.

레파타는 2017년 4월 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)에 먼저 허가를 받았으며, 지난 8월 1일자로 HoFH 치료와 관련 급여 등재된 바 있다.

이번 허가 확대에 근거가 된 레파타의 FOURIER 임상 결과를 보면, 레파타 스타틴 병용 투여군은 위약 스타틴 병용 투여군 대비 심근경색, 뇌졸중 발생 및 심혈관계 사망에 대한 복합 변수를 20% 감소시켰다.

치료 시작 48주차 시점에서 레파타 스타틴 병용투여군의 LDL-C 평균 절대 감소량은 56mg/dL로, 위약군 대비 59% 낮은 수치였다.

한편 올해 대한지질동맥경화학회에 발표된 이상지질혈증 치료지침 가이드라인에 따르면, 죽상동맥경화심혈관질환와 같은 심혈관질환 초고위험군의 경우 LDL-C 치료 목표를 70mg/dL까지 낮출것을 권고했다.

이와 관련 ASCVD 환자의 약 80%, 가족성 고콜레스테롤 환자의 약 70%는 목표 LDL-C 수치에 도달하지 못하는 것으로 알려졌다.

가이드라인 개정본에 따르면, 스타틴을 투여하고도 목표 LDL-C에 도달하지 못한 경우 최대 가용 스타틴에 더해 PCSK9 억제제를 쓰거나 스타틴에 이상반응이 있을 경우 PCSK9 억제제 치료를 권고했다.

국내 가이드라인에서 PCSK9 억제제가 권고된 것은 첫 사례로, 레파타의 이번 적응증 확대가 맞물리면서 앞으로 죽상동맥경화심혈관질환 환자의 치료 환경 변화도 관측된다.