혈우병 치료의 표준 요법으로 일상적 예방이 주목받으면서 처방 시장도 변화를 예고하고 있다. 과거 단순 출혈 예방을 주 목적으로 뒀다면 이제는 일반인과 유사한 생활을 영위할 수 있는 삶의 질을 달성에 초점을 맞추고 있는 것.

이에 따라 처방 시장에서도 화이자의 베네픽스 등과 같이 주사 횟수를 줄이는 등 환자 환경을 개선하기 위한 치료 방안이 중요하다는 게 전문가들의 설명이다.

한국화이자제약은 오는 17일 세계 혈우인의 날을 기념해 '베네픽스(노나코그알파)의 주 1회 예방요법을 통해 본 혈우병 B형 치료제의 현재와 미래를 주제로 15일 온라인 간담회를 개최했다.

이날 간담회에 나선 전문가들은 혈우병 치료에서 예방 요법이 이제는 세계적인 추세로 받아들여지고 있다는데 입을 모았다.

실제로 지난해 세계혈우연맹은 가이드라인 개정을 통해 예방요법을 표준치료로 권고한 바 있다.

과거 가이드라인의 경우 소아에 중증 예방요법을 권했지만 이번 개정을 통해 모든 환자에게 예방요법을 적용하는 등으로 표준치료의 개념이 변화한 것이다.

이에 발맞춰 화이자의 베네픽스도 지난 2월 주1회 용법 용량의 일상적 예방요법 적응증을 추가한 상태다.

기존에 주 2~3회씩 투여했던 것을 주1회 투여만으로도 가능하게 한 것으로 임상 연구 결과 주1회 예방요법은 보충요법 대비 연간 출혈 발생률을 94%나 감소시킨 것으로 나타났다.

또한 주1회 예방요법과 주2회 예방요법 간 연간 출혈발생률은 유의한 차이를 나타내지 않았다.

이 같은 결과는 50IU/kg씩 주 2회 투여 대신 100IU/kg씩 주 1회를 투여해도 유사한 효과를 얻을 수 있다는 것으로 해석이 가능하다.

결국 환자 입장에서는 병원 방문 횟수가 줄어 순응도가 높아지고 감염 위험성이 낮아진다는 장점을 얻을 수 있다는 게 전문가의 설명.

특히, 주 1회 투여는 병원 방문 횟수, 투여횟수를 줄이기 때문에 정맥 주입로 확보가 어려운 6세 미만 소아 환자에서 주1회 예방요법이 권고되고 있다.

연자로 나선 대구가톨릭대 최은진 교수는 "대구가톨릭대병원의 혈우병B 환자 중 약 절반가량은 베네픽스 주1회 요법을 시행하고 있다"며 "순응도가 확실히 높아진 것을 느낀다"고 말했다.

베네픽스는 새 적응증으로 반감기 연장 제제 영역까지 범위를 확대할 수 있게 됐다. 실제로 베네픽스는 반감기 연장 제제가 등장하자 상대적으로 많은 투약 횟수가 약점으로 꼽혔다.

대표적으로 B형 혈우병 치료제 '알프로릭스'가 50IU/kg일 경우 주1회, 100IU/kg일 경우 2주에 1회 투여할 수 있게 된 이유다.

하지만 이제 베네픽스도 주1회 요법이 가능해지면서 영역을 확대, 혈우병B 시장 1위라는 기존 지위를 공고히 할 수 있게 됐다.

최 교수는 "반감기 연장 제제 개발로 2주에 1번, 3주에 1번 맞는 약도 등장하고 있는데, 핵심은 환자의 라이프스타일이다"며 "만약 축구 등 운동을 하고 싶은 환자라면 환자가 보유한 응고인자가 일정 비율 이상 필요한데, 피크 레벨을 찍고 2~3주간 낮은 활성도를 보인다면 (반감기 연장 제제가) 그 환자에겐 적합하지 않을 수 있다"고 언급했다.

즉, 경우에 따라 최저 응고인자 활성도 레벨보다 피크 레벨이 중요하게 여겨지기 때문에 환자의 상황에 맞춰 반감기 연장 제제가 유리한 사람 혹은 베네픽스가 유리한 사람이 나뉠 것이라는 게 최 교수의 견해다.

그러나 아직까지 베네픽스의 주1회 용법용량의 일상적 예방요법 적응증은 급여 적용은 되지 않은 상태.

이와 관련해 의료진은 이미 주2회나 주1회 요법이 총 용량에서는 차이가 없다는 점에서 긍정적인 견해를 내비쳤다.

최 교수는 "30~40IU가 급여로 인정받고 있고, 관절 출혈이 있을 경우 50IU 주2회까지 가능하다"며 "대부분 100IU 이하로 써도 충분히 효과를 보고 있고, 지금까지 급여기준 이상으로 쓴 사례가 없기 때문에 주1회 100IU도 충분히 급여가 가능하지 않을까 생각한다"고 덧붙였다.