애스톤사이언스는 암 치료 백신 후보물질의 다국가 임상 2상 연구(CornerStone-001)에 본격적으로 돌입했다고 3일 밝혔다.

이번 임상 2상은 플라스미드 DNA형태 암 치료 백신 후보물질 AST-301(pNGVL3-ICD)이 대상으로 호주를 시작으로 대만과 미국에서 순차적으로 진행될 예정이다.

앞서 애스톤사이언스는 지난 2월 호주 연방의료제품청(TGA)으로부터 AST-301의 임상에 대한 임상시험계획(IND)을 승인받고 HER2 저발현(HER2 +1 또는 +2) 유방암 환자 중 수술 후 재발 고위험군의 보조적 치료 효과를 검증하기 위한 2상 프로그램을 시작한 바 있다.

이번 임상은 146명 환자를 대상으로 하는 무작위 배정 (Randomized Control Study) 디자인으로 계획됐다.

위약 대조군과의 비교가 이뤄지며, 이를 통한 약물 안전성과 임상적 효력에 대한 높은 신뢰도를 확보하기 위해 일반적인 2상과 다른 디자인으로 보다 많은 암 환자를 대상으로 다국가에서 진행될 예정이다.

CornerStone-001 연구는 최적의 투약 용량으로 3회 피내 접종을 시행하며, 해당 환자군의 표준 치료법인 젤로다 또는 키트루다와 병용 투약으로 2년 침습성무병생존율(iDFS)을 1차 평가 변수로 설정해 AST-301의 유효성을 평가한다는 계획이다.

또한 2분기 중 대만과 미국으로 범위를 넓힐 계획으로 현재 미국 식품의약국(FDA)은 pre-IND 미팅을 완료한 상태다. 대만은 IND를 준비 중에 있다.

이 외에도 애스톤사이언스는 수집된 임상 정보를 바탕으로 다양한 바이오마커 발굴을 병행해 대상 환자군의 정교화를 통해서 임상 3상 성공 확률을 높일 예정이다.

최고 의학 책임자 정은교 상무는 "AST-301은 1상에서 장기간 우수한 안전성과 내약성을 확인해 2상에서도 긍정적인 결과가 전망된다"며 "특히 호주, 대만, 미국 등 다국가 환자를 대상으로 보다 명확한 환자군에서 유의미한 결과를 거두는 것을 목표로 한다"고 밝혔다.

한편, 총 10여개 이상의 임상 및 전임상 단계 파이프라인을 확보하고 있는 애스톤사이언스는 규모있는 신약 개발을 위해 코스닥 상장을 준비중이다.지난 5월 NH투자증권을 상장주관사로 선정하고 하반기 중 기술성 평가를 신청할 예정이다.