한국BMS제약은 폐색성 비대성 심근병증 치료제 캄지오스(성분명 마바캄텐)가 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다고 24일 밝혔다.

이번에 허가받은 적응증은 증상성(NYHA class II-III) 폐색성 비대성 심근병증 성인 환자의 운동 기능 및 증상 개선이다.

캄지오스는 폐색성 비대성 심근병증(이하 oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy)의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 최초이자 유일한 치료제다.

캄지오스는 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시킴으로써 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선할 수 있다.

oHCM은 심장의 좌심실 근육이 비정상적으로 두꺼워지면서 대동맥을 통해 전신으로 나가는 혈류가 차단되는 희귀 심장 질환이다. oHCM의 증상은 호흡곤란, 어지럼증, 흉통, 실신 등 다양하게 나타나는데, 심부전, 심방세동 등 각종 심혈관계 합병증 발생 위험을 높일 수 있다.

현재 oHCM 치료는 근본적인 치료보다 증상 완화 및 관리에 초점을 두고 있어 미충족 수요가 높았다.

베타차단제, 칼슘채널차단제 등의 약물 치료 옵션은 심박동수와 심근 수축력을 감소시킬 수 있지만 기존 약물 치료 옵션만으로는 장기적인 개선을 기대하기 어렵다는 한계가 있었다.

삼성서울병원 순환기내과 이상철 교수는 "oHCM은 예고 없이 돌연 심장사까지 유발할 수 있는 위중한 희귀질환으로, 그동안 비침습적으로 치료할 수 있는 효과적인 방법이 없어 치료에 어려움이 많았다"며 "캄지오스는 하루에 한 번 경구 복용만으로도 치료 초기부터 뛰어난 증상 개선 효과를 보여 환자들의 삶의 질을 회복시킬 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.

한편, 이번 허가의 근거가 된 EXPLORER-HCM 3상 임상에서 캄지오스는 위약군보다 심장 기능 및 운동 능력을 통계적으로 유의하게 개선시켰다.

임상 결과 1차 평가변수에 도달한 캄지오스 치료 환자 비율이 위약군보다 2배 높게 나타났으며, 캄지오스 치료를 받은 환자 중 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선에 대한 두 가지 1차 평가변수를 모두 달성했다.

한국BMS제약 이혜영 대표는 "앞으로도 한국BMS제약은 oHCM을 포함해 다양한 중증 희귀질환 환자들에게 더 나은 혁신 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.