암 치료 과정에서의 부작용인 중증 구강점막염의 치료제가 없어 고통받고 있는 환자들에게 큰 도움이 될 연구가 진행되고 있어 화제다.

가톨릭대학교 의과대학 조석구 교수(가톨릭대학교 산학협력단장, 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과 교수) 연구팀은 조혈모세포이식을 받은 혈액암 환자를 대상으로 한 점막염 치료제의 국내 임상 2a상 임상시험에서 약물에 대한 안전성과 유효성을 확인한 탑라인 결과를 확인했다.

이번 임상 2a상 임상시험은 '조혈모세포이식 환자(HSCT) 대상 점막염 치료'를 위한 신약 후보 물질인 MIT-001(과거명, 네크록스)에 관한 연구로서, 임상시험 책임자인 조석구 교수의 주도로 서울성모병원을 포함한 다기관에서 임상시험을 진행했으며, 지난 2021년 3월 의뢰사인 미토이뮨테라퓨틱스가 식품의약품안전처로부터 임상 2상 계획을 승인받았다.

신약 후보 물질인 MIT-001은 미토콘드리아를 표적으로 하는 페롭토시스(과량의 산화 스트레스로 인한 세포 괴사) 저해 기능을 지닌 저분자 화합물이다. 방사선 및 항암 치료 시, 과량으로 생성되는 활성산소와 손상연관분자유형인 HMGB1 단백질의 생성을 억제해 페롭토시스로 유도되는 과도한 염증 반응을 효과적으로 조절해 구강 점막염을 예방·치료할 수 있는 탁월한 혁신 신약 (First-in-class)으로 평가받고 있다.

이번 임상시험은 연구자가 의뢰사와 함께 비임상 단계부터 참여했고, 정부 R&D 과제를 통해 연구비를 지원받았으며, 임상시험까지 주도하며 세계적 혁신 신약 개발을 위한 과정에 중추적인 역할을 했다는 점에서 국가가 지향하는 산‧학‧연‧병의 모범적인 사례로 꼽힌다.

가톨릭대학교 산학협력단은 지난 2020년 7월 본 치료제 개발에 기반이 되는 '네크록스를 유효성분으로 함유하는 점막염 예방 또는 치료용 조성물' 기술에 대해 미토이뮨테라퓨틱스와 50억원 규모의 기술이전 양도 계약을 체결한 바 있다.

기술이전 후, 조석구 교수 연구팀과 미토이뮨테라퓨틱스는 임상 2상, 3상 시험 승인에 필요한 후속 연구를 진행하고 있으며 제품 상용화를 위해 긴밀한 협력을 이어나가고 있다. 이번 임상시험에서의 긍정적인 결과는 양 기관의 지원과 협력을 바탕으로 한 고무적인 성과라 할 수 있다.

조석구 교수는 "치료 약제가 없어 조혈모세포이식 환자를 가장 괴롭히는 구강 점막염 치료의 신약으로서, 뚜렷한 효과를 보이면서도 부작용이 거의 없는 점에서 중요한 성과라 생각한다"라며, "실제 의료 환경에 도입해 환자의 회복 속도와 삶의 질 향상은 물론 생존율을 높이는 데 주도적인 기여를 할 것"이라 밝혔다.

한편, 조석구 교수 연구팀은 서울성모병원 선도형 면역질환 융합연구 사업단에서 연구비를 지원받아 해당 기술을 개발했으며, 관련 연구는 지난 2019년 9월 미국 네이처사에서 발간하는 《점막 면역(Mucosal Immunology)》에 게재된 바 있다. 또한, 국내를 비롯한 주요 4개국(미국, 중국, 일본, 유럽)에서 특허 등록을 완료해 본 기술이 세계 최초의 독보적인 기술력임을 입증하고, 한국보건산업진흥원의 보건의료기술가치평가사업에 선정돼 기술가치 평가를 받음으로써 기술사업화의 타당성을 인정받기도 했다.