[메디칼타임즈=문성호 기자]그간 마땅한 치료 옵션이 없어 난제로 꼽혔던 'BRAF V600E' 변이 전이성 대장암 분야에서 새로운 1차 치료제가 등장했다.

화이자의 표적치료제 '브라프토비(엔코라페닙)'가 미국식품의약국(FDA)로부터 1차 치료제로 최종 승인을 획득하면서, 국내 승인 시 임상 현장에도 적지 않은 변화가 예상된다.

25일 제약업계에 따르면, FDA는 브라프토비와 세툭시맙, 그리고 화학요법(mFOLFOX6 또는 FOLFIRI) 병용 요법을 'BRAF V600E 변이가 확인된 전이성 대장암 성인 환자의 1차 치료제'로 최종 승인했다.

전체 대장암의 약 10~15%를 차지하는 BRAF V600E 변이는 일반 대장암보다 진행 속도가 빠르고 예후가 극히 나쁜 것으로 알려져 있다. 특히 기존 표준 화학요법에 대한 반응이 낮아 의료 현장에서는 늘 '미충족 수요(Unmet Needs)'가 높았던 영역이다.

이번 승인은 임상 3상인 'BREAKWATER' 연구 결과가 기반이 됐다.

연구 결과, 브라프토비 병용 요법은 기존 표준 화학요법 대비 사망 위험을 51%나 낮추는 획기적인 성과를 거뒀다. 무진행 생존 기간(PFS) 역시 브라프토비 군이 12.8개월을 기록하며, 대조군(7.1개월) 대비 질병 진행 위험을 47% 감소시켰다.

임상 전문가들은 이번 승인이 단순한 적응증 확대를 넘어 '치료 순서'의 대전환을 의미한다고 평가한다.

기존에는 브라프토비가 주로 2차 치료 이후에 사용됐으나, 이번 승인으로 효과를 낼 수 있는 '1차 단계'부터 투여가 가능해졌기 때문이다. 특히 이번 승인에는 mFOLFOX6뿐만 아니라 FOLFIRI와의 병용 옵션까지 포함돼 임상 현장에서의 처방 유연성도 확보했다는 분석이다.

텍사스대 MD앤더슨 암센터 스콧 코펫츠(Scott Kopetz) 교수는 "이번 승인을 통해 의료진들이 BRAF V600E 변이 전이성 대장암 환자에게 브라프토비과 세툭시맙 병용요법을 1차 표준 치료법으로 사용할 수 있다는 확신을 갖게 됐다"고 설명했다.

그는 "BREAKWATER 연구는 표적 병용요법이 통계적으로 유의미한 효과를 제공한다는 점을 입증했다"며 "이는 환자 예후에 실질적이고 의미 있는 영향을 미칠 수 있는 치료 결정을 내리는 데 필요한 강력한 근거를 제공하는 것"이라고 평가했다.

화이자 측 역시 역시 이번 승인이 가진 시장 내 독보적 지위를 분명히 했다.

아미르 말릭(Aamir Malik) 최고상업책임자(CCO)은 "BRAF V600E 변이 전이성 대장암 환자에서 유의미한 치료 개선을 입증한 유일한 표적 병용 요법인 브라프토비는 이제 1차 치료법을 재정의하고 새로운 표준을 확립할 수 있는 독보적인 위치에 서게 됐다"고 의미를 부여했다.

한편, FDA의 최종 승인이 떨어지면서 임상현장의 시선은 자연스럽게 국내 식품의약품안전처 허가에 쏠릴 전망이다.

국내에서도 대장암 환자 중 BRAF 변이 선별 검사가 보편화되고 있는 만큼, 화이자 측이 국내 식약처 허가 신청에도 속도를 낼 것으로 보인다.