[메디칼타임즈=이지현 기자] JW중외제약의 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(성분명 에미시주맙)'가 아시아인 대상 대규모 장기 추적 관찰을 통해 실제 임상 현장에서의 안전성과 유효성을 다시 한번 입증해 주목된다.

특히 의료계 일각에서 우려했던 '지혈제 병용 투여 시 혈전 발생' 리스크가 실제 고난도 수술 상황에서도 전혀 나타나지 않았다는 점에서 주목할 만하다.

JW중외제약은 최근 일본 내 시판 후 조사(PMS) 최종 분석 결과가 국제 학술지 '헤모필리아(Haemophilia)'에 게재됐다고 25일 밝혔다.

이번 연구는 일본 나라의과대학 미도리 시마(Midori Shima) 교수 연구팀이 2018년 5월부터 2023년 1월까지 항체를 보유한 선천성 A형 혈우병 환자 134명을 대상으로 진행했다. 조사 대상의 86.6%가 중증 환자였으며, 0세 영유아부터 78세 고령자까지 폭넓은 연령층이 포함됐다.

최장 3년간의 모니터링 결과, 안전성 분석군(134명) 중 91%에 달하는 122명에게서 약물이상반응(ADR)이 나타나지 않았다. 실제 처방 환경에서의 장기 안전성 프로파일이 매우 견고함을 데이터로 증명한 셈이다.

이번 데이터에서 가장 주목할 부분은 '수술 상황'에서의 안전성이다. 혈우병 환자는 수술 시 출혈 관리를 위해 우회인자제제(BPA) 등 지혈제를 병용하는 경우가 많은데, 이 과정에서의 혈전 발생 리스크는 의료진의 고민거리였다.

조사 결과, 인공관절 수술 등 고난도 수술을 포함해 총 30명의 환자가 수술을 받았으며 가이드라인에 따라 지혈제를 병용했음에도 혈전색전증(TE)이나 혈전성 미세혈관병증(TMA)은 단 한 건도 발생하지 않았다.

유효성 측면에서도 눈에 띄는 성적을 거뒀다. 신규 투약자로 구성된 유효성 분석군(101명)의 연간 출혈률(ABR) 중앙값은 1.3회로 낮게 유지됐다. 특히 전체 환자의 39.6%(53명)는 투약 기간 동안 단 한 번의 출혈도 경험하지 않은 '무출혈(Zero Bleed)' 상태를 유지했다.

JW중외제약 관계자는 "이번 연구 결과는 한국인과 유전적 소인이 유사한 아시아인을 대상으로 수술 등의 고위험 상황에서도 헴리브라의 장기 안전성을 입증한 사례"라고 의미를 부여했다.

이어 "실제 현장에서 장기간 투약한 환자의 91% 이상이 이상반응 없이 치료를 지속하고 수술까지 마쳤다는 사실은 헴리브라의 안전성 프로파일을 뒷받침하는 근거가 될 것"이라고 말했다.