[메디칼타임즈=문성호 기자]척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, 이하 SMA) 치료를 둘러싼 임상현장의 해묵은 과제였던 '교체투여' 제한이 풀린다.

그동안 단방향으로만 열려있던 급여 문턱이 양방향으로 확대, 약제 효능이나 부작용으로 치료 중단 위기에 놓였던 환자들에게 새전기가 마련될 전망이다.

26일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 에브리스디 시럽(리스디플람) 등 SMA 치료제의 급여 기준 변경안을 담은 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항' 고시를 확정‧안내했다. 이번 개정안은 오는 3월 1일부터 본격 시행된다.

이번 개정의 핵심은 치료제 간 '양방향 교체투여' 허용이다. 기존에는 주사제인 스핀라자(뉴시너센, 바이오젠)에서 경구제인 에브리스디로 옮겨가는 단방향 교체만 딱 한 차례 허용됐다.

하지만 앞으로는 임상적 사유가 명확할 경우 약제 간 이동이 한층 자유로워진다.

기존 약제 투여 중 개선이 확인됐으나 척추측만증으로 인한 척수강 내 주사가 어렵거나, 심각한 불내성이 발생하는 등 의학적 판단이 뒷받침된다면 위원회 심의를 거쳐 교체투여를 인정받을 수 있다.

특히 교체 이후에도 부작용 등으로 치료 지속이 어려울 경우 다시 이전 약제로 돌아오는 '재교체'까지 길을 열어두면서 환자의 치료 연속성을 확보했다는 평가다.

임상 현장에서 꾸준히 제기됐던 운동기능 평가의 적정성 문제도 손질을 거쳤다.

단순 연령 기준에서 벗어나 환자가 스스로 앉을 수 있는지 여부(Sitter/Non-sitter)에 따라 평가 도구를 세분화한 것. 이는 환자의 실제 운동 능력을 더욱 정밀하게 반영해 급여 유지 여부를 판단하겠다는 의중으로 풀이된다.

아울러 로슈의 경구용 치료제 에브리스디의 정제 제형(5mg)도 새롭게 급여권에 진입한다. 기존 시럽제와 동일한 투약 비용(병당 약 79만원)으로 산정돼 환자들의 제형 선택폭이 넓어지게 됐다.

다만, 초고가 약제인 만큼 엄격한 사후 관리는 여전하다. 복지부는 이번 고시 개정을 통해 환자용 투약일지 작성을 명문화하고, 위원회를 통한 성과 평가를 진행한다는 방침이다.

복지부 측은 "뉴시너센 주사제 또는 리스디플람 경구제 투여 중 새로 추가되는 운동기능 평가도구를 적용한 평가 방법은 고시 개정 이후 도래하는 운동기능 평가결과 제출 시점부터 제출되는 경우에 한해 적용될 예정"이라고 설명했다.

이어 "새로운 도구의 평가에 있어 의학적 판단이 필요한 경우에는 심평원이 정하는 위원회의 결정에 따를 예정"이라며 "교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회의견, 제외국 평가결과 등을 참조해 교체투여에 대한 기준을 확대하며, 장기처방 시 1회 처방 용량을 확대했다"고 덧붙였다.