8월 시행예정인 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'(첨바법)을 통해 재생의료가 본격화되면서 2015년까지 연평균 성장률이 약 99% 달할 것이란 장미빛 전망이 나왔다.

다만 기존 화학약물과 달리 살아있는 세포를 활용한 치료제의 경우 효능과 순도 등을 특정 방법으로 정의하기 어렵다는 점에서 가이드라인만으로 체계적인 임상의 승인 및 진행이 어려울 수 있다는 지적까지 희망과 우려가 교차하고 있다.

21일 바이오코리아는 한국 재생의료 동향 세션을 마련하고 최근 해외에는 활발히 이뤄지고 있는 면역세포치료제와 유전자 치료제 현황 및 국내 현황, 8월 발효를 앞두고 있는 첨바법의 기대효과를 조망하는 시간을 마련했다.

첨바법은 산업 육성을 위한 신속심사 및 환자 안전 강화를 위한 장기추적을 주요 골자로 한다. 이미 미국, 일본 등에서는 특별법을 통해 재생의료를 육성하고 있는 만큼, 국내도 첨바법을 통해 재생의료가 급물살을 탈 것이란 전망이 나오는 한편 일각에서는 신속 심사가 부실을 가져올 수 있다는 우려가 나온다.

먼저 최병현 첨단재생의료산업협의회 사무총장은 '한국 재생의료 산업의 현황 및 전망' 발표를 통해 산업 측면에서 '폭풍 성장'을 예견했다.

그는 "글로벌 리포트에 따르면 2019년도부터 재생의료 시장에 대한 수요가 급격히 증가해서 2025년까지 연평균 성장률이 99.4%에 달할 것으로 보인다"며 "배지, 분석 장비, 배량 배양장비와 같은 지원산업 분야도 연간 30%로 성장할 전망"이라고 말했다.

그는 ""한국에서 최초 제품은 연골세포치료제가 2001년 치료제가 출시됐고, 2007년 면역세포를 이용한 암세포 치료제가 두건 허가를 얻었고, 2011년도부터는 줄기세포 치료제가 4건 허가를 얻었다"며 "총 16건의 제품 승인은 전세계 유래가 없을 정도로 많은 수"라고 강조했다.

우리나라가 초기부터 재생의료 분야에 활발하게 활동했고, 정부에서 전략적으로 인허가를 지원해 줬다는 의미로 첨바법의 시행 이후 보다 본격화될 것이라는 것이 그의 판단. 다만 우리나라에서 주로 생산하는 세포치료제보다는 유전자 치료제나 유전자 변형된 세포 시장 성장이 더 가파를 것으로 보이는 점은 대책 마련이 필요한 부분이다.

최 사무총장은 "전세계 제품 현황을 보면 세포 치료제는 미국이 22개로 가장 많지만 8개는 예전부터 사용하던 제대혈 유래 골수 치료제기 때문에 이를 제외하면 한국이 가장 많은 제품을 보유하고 있다"며 "하지만 한국은 유전자 치료제가 전무하다는 점은 아쉽다"고 말했다.

그는 "전세계적으로 유전자 치료제는 미국이 5개, 유럽이 7개, 일본이 2개, 캐나다가 1개, 중국이 2개 등이지만 한국은 없다"며 "유전자 변형세포, 줄기세포치료제가 다수 출시되는 외국에 비하면 한국은 체세포 치료제만 허가를 받는 부진한 성적이다"고 지적했다.

우리나라에선 면역세포 치료제 개발이 활발하게 진행되고 있다. 아직까지는 일본에서 개발된 '킴리아(Kimriah)와 같은 면역항암제 개발은 활발하지 않지만 자가 세포를 단순 배양하거나, 자가 면역세포를 단순 배양한 치료제들이 대부분이다. 실제로 치료 적응증으로 보면 92%가 암, 면역계질환 치료 5%, 신경계 질환 1%, 피부 질환 1%의 순이다.

▲첨바법 본격 시행 이후는…급여 제도·임상 진행 '이슈'

한편 8월 재생의료의 본격 도입 이후부터는 급여 등재 및 세포치료제에 대한 보험 제도가 시장 활성화를 결정짓는 주요 변수가 될 것으로 전망된다.

최 사무총장은 "새 법을 통해서 그동안 치료가 어려웠던 희귀병 환자, 난치병 환자가 재생의료를 좀 더 쉽게 적용할 기회가 늘어날 것"이라며 "다만 재생의료 제품의 가격이 무척 비싸다는 점이 치료 기회의 변수로 작용할 수 있다"고 제시했다.

그는 "일부 유전자 치료제는 해외에서 출시 후에 백만 달러에 이르는 가격으로 사용되지 못하는 사례도 발생했다"며 "따라서 약가 제도, 보험 제도 논의가 시장과 산업 활성화에 중요한 이슈가 될 것이다"고 전망했다.

이어 "가격이 비쌀 뿐 아니라 대량생산이 어렵기 때문에 새로운 제조 기술이 필요하다는 점에서 다른 생산 기술 이슈도 발생할 것으로 본다"며 "국외로 수출되기 위한 규제기관의 관심도 필요하다"고 덧붙였다.

'면역세포치료제의 인허가 주요 이슈'를 발표한 큐어세라퓨틱스 송세흠 박사는 임상의 원활한 진행을 위해 임상 주체와 규제기관의 소통 의무화까지 주장하고 나섰다. 살아있는 세포를 사용한다는 점에서 분석적 테스트 방법, 효력 측정 등에 어려움이 있어 가이드라인 준수만으로는 임상 진행 및 제품 승인이 원활하지 않을 수 있다는 전망이다.

송 박사는 "면역세포 치료법의 우수한 효능을 입증하고 이런 임상 결과를 시의 적절하게 발표하는 것이 매우 중요하지만 규제기관 또한 세포와 유전자 치료의 어려움을 알고 있다"며 "면역세포치료제의 경우 이종간 면역원성이 존재하기 때문에 동물실험에서 성공했다고 해서 인체에 무해하거나 효과가 입증됐다고 볼 수 없다"고 지적했다.

그는 "가이드라인이 법적 구속력이 없을지라도 임상 주체들은 이를 준수해야 한다"며 "이런 지침은 특정 제품에 한하지 않으며, 특히 세포 및 유전자 치료분야에 적용되기 때문에 임상 주체와 규제기관간의 소통 의무화를 도입해야 한다"고 강조했다.

FDA는 임상 주체에게 세포와 유전자 치료법의 목적, 순도, 효능을 명확히 하도록 하는 가이드라인을 따르도록 하는데 개발중인 면역세포의 목적, 순도, 효능은 특정 방법으로 정의되기 어렵다는 문제가 있다. 또 면역세포는 인체에 유효한 효능 및 안전성을 입증할 수 있는 완벽한 검증방법이나 독성학 모델은 없다.

송 박사는 "과학적 관점이나 기관과의 소통에서 각자 정의내리는 것에 차이가 발생할 수 밖에 없다"며 "이에 대해 규제기관과 논의하고 약리학/독성학 관계자와의 상담도 장려된다"고 말했다.

이어 "면역세포 치료법에 있어 면역 세포는 기존의 저분자바이오의약품과 다르기 때문에 임상 가이드라인은 세포, 조직, 유전자치료 부서와의 회의를 권장한다"며 "실제로 한국은 정기적인 토론을 실시하고 첨단 바이오의약품 규제과학 상담 사례집을 발간하고 있다"고 덧붙였다.

정은영 보건산업정책국 보건의료기술개발과 과장은 "조만간 임상연구 계획서를 심의하는 임상연구심의위원회를 구성하고, 9월쯤 5개년 기본계획을 마련하겠다"며 "첨바법은 임상연구 소요되는 비용을 환자에게 청구하지 못하게 돼 있기 대문에 R&D 비용을 확보하기 위해 노력하고 있다"고 설명했다.

그는 "진행중인 R&D 비용 예비타당성 검토가 통과되면 임상심의위원회의 심의를 받은 임상은 정부 예산이 지원될 것이다"며 "첨바법은 미국, 일본, 대만에 비해서는 늦었지만 재생의료에 적합한 합리적이고, 선제적인 규제절차를 마련하고 전주기 안전관리를 마련했다는 것에 큰 의미가 있다"고 덧붙였다.