성인 실명의 주요 원인으로 황반변성 말기에 나타나는 지도모양 위축(geographic atrophy, GA)에 대한 첫 신약이 등장했다.

현지시간 17일 미국 FDA는 성인 실명의 주요 원인인 GA의 첫 치료제로 페그세타코플란 주사(상품명 시포브레 Syfovre)를 승인했다고 밝혔다.

아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)가 개발한 페그세타코플란 주사는 연령 관련 황반변성에 의한 지도모양 위축 치료를 목표로 한다.

지도모양 위축은 연령 관련 황반변성의 고도화된 형태로 시력을 담당하는 망막세포를 파괴하는 진행성, 불가역성 질환이다.

지도모양 위축으로 인한 시력 상실은 일상 활동을 어렵게 함으로써 삶의 질을 심각하게 손상시킨다. 병변이 중심 시력을 담당하는 부분에 영향을 미치기 시작하는 데 걸리는 시간은 평균 2.5년에 불과하다.

지도모양 위축은 전 세계 500만 명의 사람들에게 영향을 끼치는데 그간 승인된 치료법이 없어 환자들은 지속적인 시력 저하 및 실명 위기를 겪어야 했다.

시포브레는 25~60일마다 투약할 수 있어 환자와 의사에게 유연성을 제공한다.

이번 승인은 광범위하고 환자 모집단에 걸쳐 24개월간 시해된 3상 임상인 OAKS(n=637) 및 DERBY(n=621) 연구의결과에 기반했다.

OAKS 및 DERBY 연구에서 시포브레는 위약 대비 GA 병변 증가 속도를 감소시켰고 시간이 지남에 따라 치료 효과가 증가, 효과는 18~24개월 사이에 가장 두드러졌다. DERBY 임상에선 월 치료로 병변 증가율이 최대 36% 감소했다.

안전 프로파일은 약 1만 2000회 주사를 통해 입증됐다. 시포브레를 투여받은 환자에게 보고된 가장 일반적인 부작용(≥5%)은 안구불량, 신생혈관성 연령 관련 황반변성, 유리성 부유물, 결막 출혈이었다.

다만 주사는 안구내 감염이나 활동성 안구내 염증이 있는 사람들에게 사용할 순 없다.