제1형 당뇨병 환자에 화학적으로 유도된 만능줄기세포 유래 췌도를 이식하는 실험이 성공했다.

환자는 외부에서 주입받던 인슐린이 없이도 혈당 조절 기능을 완전히 회복했고, 모든 안전성 및 효능 임상 평가지표 역시 1년 추적 관찰에서 충족됐다.

중국 톈진 제1중앙병원 슈젠 왕 등의 연구진이 진행한 제1형 당뇨병 환자의 만능 줄기세포 유래 췌도 이식 임상시험 1상 결과가 국제학술지 Cell에 25일 게재됐다(doi.org/10.1016/j.cell.2024.09.004).

제1형 당뇨병은 유전이나, 환경적 요인 등이 있지만 주로 신체의 면역계가 잘못된 신호를 받아 인슐린을 생성하는 췌장의 베타세포를 공격해 발생한다.

현재 제1형 당뇨병의 완치는 불가능하지만 췌장에서 베타세포가 파괴된 것을 해결하기 위해 건강한 췌도의 베타세포를 이식하는 방법, 줄기세포를 사용해 인슐린 분비 세포를 생성하는 방법, 자가면역 반응을 억제하거나 면역계가 베타세포를 공격하는 것을 멈추도록 유도하는 방법 등이 시도되고 있다.

앞서 버텍스 제약사(Vertex Pharmaceuticals)는 2022년 미국당뇨병학회에서 줄기세포를 활용, 인간의 만능줄기세포와 분화를 통해 췌도를 만들어 이식한 두 명의 사례를 공개하면서 줄기세포가 새로운 가능성으로 떠오른 바 있다.

중국 연구진들은 비록 한명의 환자를 대상으로 했지만 1년 장기 추적 결과에서 완치에 가까운 효능과 안전성을 확인하면서 추가 임상에 대한 길을 열었다.

이번 임상은 복부 전방 직장 피하에 화학적으로 유도된 만능 줄기세포 유래 췌도(CiPSC)을 이식, 인슐린 비의존성 혈당 조절이 회복 여부와 회복까지의 시간, 모든 안전성 및 효능 임상 평가 지표의 1년 추적 결과를 확인하도록 기획됐다.

환자는 이식 후 75일부터 지속적인 인슐린 독립성을 달성했다. 환자의 목표 혈당 범위(TIR)는 이식 후 4개월째에 기준치 43.18%에서 96.21%로 증가했으며, 이와 함께 장기 전신 혈당 수치를 나타내는 지표인 당화혈색소의 정상인 범위까지의 감소를 나타냈다.

환자는 목표 혈당 범위가 98% 이상이고 당화혈색소가 약 5%로 안정적인 혈당 조절 상태를 보였다.

1년 후 임상 데이터는 이식 관련 이상 징후가 없는 모든 연구 평가지표를 충족했다.

연구진은 "제1형 당뇨병 환자를 대상으로 한 CiPSC 췌도의 자가 이식 임상 결과 3개월 이내에 인슐린 독립성을 달성해 외인성 인슐린 사용 없이 98% 이상의 혈당 TIR을 달성했다"며 "이런 유망한 결과는 추가 임상 연구의 필요성을 뒷받침한다"고 결론내렸다.