[메디칼타임즈=문성호 기자]초고가 희귀질환 치료제가 국내 허가를 받아 하나둘씩 임상 현장에 도입되고 있다. 정부는 약가 제도 개편안을 추진하며, 현재보다 더 빠르게 희귀질환 치료제의 등재를 추진하겠다는 의지를 보이고 있다.

덩달아 급여 적용 이후의 '관리'를 둘러싼 정부와 임상 현장의 인식 차이가 수면 위로 떠오르고 있다.

정부는 시범사업과 성과 기반 관리 체계를 통해 재정 건전성과 약제 효율성을 확보하겠다는 입장이지만, 임상 현장에서는 여전히 사후 삭감과 행정 부담에 대한 우려가 크다. 같은 급여 제도를 두고도 한쪽은 '성과 관리'를, 다른 한쪽은 '진료 위축'을 말하는 상황에서 희귀질환 치료제 급여 정책을 둘러싼 동상이몽은 점점 더 선명해지고 있다.

신속 등재 속 사후 평가 강화 기조

최근 정부 관계부처는 합동으로 '희귀·중증난치질환 지원 강화 방안'을 발표하며 희귀질환 치료제 신속 등재 제도화 방침을 내놨다.

올해부터 급여 적정성 평가 및 협상을 간소화해 희귀질환 치료제의 신속 등재 기간을 100일로 앞당기겠다는 것이 주요 내용이다. 기존 240일로 여겨져 왔던 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 심의 및 국민건강보험공단 약가 협상 기간을 약 2개월 단축하겠다는 뜻이다.

구체적으로 보면 심평원이 맡고 있는 급여 기준 설정 업무는 최대 150일에서 1개월로, 건보공단이 맡은 약가 협상은 60일에서 1개월로 각각 단축하겠다는 구상이다. 이후 최종 의결 기구인 건강보험정책심의위원회 심의 기간은 1개월로, 기존과 큰 차이는 없다.

사실상 심평원과 건보공단이 담당하는 절차를 대폭 압축하겠다는 의미로 해석된다.

다만, 아직까지 정책의 실효성에는 의문이 남아 있다. 정부는 허가–평가–협상 절차를 병행하는 시범사업을 2023년 10월부터 운영하며 2차 약제를 선정해 추진 중이지만, 아직 실제 등재로 이어진 사례는 없는 상황이다.

2차 시범사업 선정 약제로는 폐동맥고혈압 치료제 '윈레브에어(소타터셉트, 한국 MSD)', 드라벳증후군 치료제 '핀테플라(펜플루라민, 한국 UCB제약)', 거대 B세포 림프종 치료제 '림카토(안발셀, 큐로셀)' 등이 포함돼 있다.

이러한 상황에서 복지부의 정책 실행 기관인 심평원은 구체적인 실행 방안 마련에 속도를 낼 태세다. 내부적으로 약제관리실 인력 부족 등의 우려가 존재하지만, 복지부가 정책 방향을 발표한 만큼 실행에 나설 수밖에 없는 입장이다.

이 과정에서 주목되는 점은 신속 등재와 함께 사후 평가 강화 기조를 동시에 내세우고 있다는 점이다.

신속하게 등재해 주는 대신, 임상 현장에서의 희귀질환 치료제 청구 및 심사를 보다 엄격히 관리하겠다는 의미로 해석된다.

특히 심평원은 사후 평가 강화와 제도의 확장성을 위해 기존 '약제성과평가실'을 건강보험혁신센터 내 '희귀·중증질환성과평가실'로 재편하고 인력을 충원했다.

심평원 강중구 원장은 "사후 평가 체계 확립을 통해 임상 근거가 불확실한 약제에 대한 성과 평가를 강화하고 있다"며 "실제 수집한 자료(RWD)를 활용한 성과 평가가 가능하도록 세부 평가 기준을 개정해 평가 근거를 마련했다"고 말했다.

이어 "보다 효율적이고 효과적이며 수용도 높은 제도 운영을 위해 관계 기관과의 협업을 강화하고 있다"며 "실제 근거(RWE) 생성 가이드라인의 활용도를 높이고 레지스트리 품질을 관리해 희귀·중증질환 치료제의 임상적 가치를 지속적으로 확인하고 있다"고 설명했다.

커지는 치료제 삭감 두려움

임상 현장에서는 희귀질환 치료제 접근성 강화 움직임에 주목하면서도, 동시에 진료비 삭감에 대한 두려움도 커지고 있다.

의학적 판단에 따라 급여 등재된 희귀질환 치료제를 활용했다가 돌연 삭감이 이뤄질 경우, 그 책임이 고스란히 병원과 해당 의료진에게 돌아가기 때문이다.

대표적인 사례가 국산 1호 첨단바이오의약품으로 허가돼 급여가 적용된 뒤 사후 평가가 진행 중인 한국노바티스의 CAR-T 치료제 ‘킴리아(티사젠렉류셀)’를 둘러싼 소송전이다.

킴리아 투여가 가능한 일부 국내 대형 병원들이 심평원으로부터 진료비 삭감을 당하자, 이를 감당하기 어렵다고 판단해 행정소송을 제기했다. 당시 의료대란 여파로 대형 병원들의 경영난이 가중된 상황에서, 의료기관이 선택한 자구책으로 풀이된다.

한 대학병원 혈액내과 교수는 "당시 킴리아 삭감 소식이 임상 현장에 전해지면서 실제 진료가 상당히 위축됐었다"며 "최대한 보수적으로 진료할 수밖에 없었다"고 전했다.

이어 "삭감액을 병원이 전적으로 책임져야 한다는 점에서 의료진 부담이 클 수밖에 없다"며 "약값만 3억 원이 넘는 금액이기 때문에 해당 진료과를 넘어 병원 전체의 부담으로 작용한다"고 말했다.

이 같은 분위기는 희귀질환 치료제를 활용 중인 주요 진료과 의료진들 사이에서 이미 확산돼 있다.

동시에 임상 현장에서는 사후 평가 체계 강화 기조가 희귀질환 진료를 전담하는 의료진의 행정 업무 부담으로 이어질 것이라는 우려도 제기된다.

서울아산병원 이범희 교수(의학유전학센터)는 "희귀질환 치료를 담당하는 의료진 입장에서는 감시를 받는다는 느낌이 솔직히 든다"며 "치료제가 나왔으면 보다 좋은 환경에서 진료를 제공해야 하지만, 초고가라는 이유로 전체 건강보험 재정에서 차지하는 비중에 비해 과도한 모니터링을 받고 있는 것 같다"고 지적했다.

이범희 교수는 "아직 자체적으로 삭감된 사례는 없지만, 자료 제출을 요구받는 건수는 계속 늘고 있다"며 "심평원의 자료 제출 요구가 증가하면서 병원에서도 자연스럽게 처방을 우려하게 되는 분위기가 형성되고 있다"고 설명했다.

아울러 희귀질환이 상대적으로 집중돼 있는 소아청소년과 분야에 대해 보다 세밀한 정책 설계가 필요하다는 지적도 나온다. 치료제 등장 이후 소아였던 희귀질환 환자들이 성인이 되는 상황에 대한 정책적 대비가 충분하지 않다는 것이다.

이범희 교수는 "희귀질환 진료를 담당하는 의료진 상당수가 소아청소년과"라며 "중요한 점은 희귀질환자들도 나이가 들면서 중·노년층이 된다는 것인데, 이를 총괄적으로 진료할 수 있는 시스템이 국내에는 아직 제대로 정착돼 있지 않다"고 말했다.

이어 "내과 등 성인 진료과에서 희귀질환을 맡을 의료진이 부족하다 보니, 결국 소청과 의료진이 환자를 평생 관리하는 구조가 됐다"고 덧붙였다.

그는 또 "성인 희귀질환자가 문제 발생 시 의료기관을 찾으면, 진료 주체가 소아청소년과 의료진이다 보니 소아 응급실이나 병동, 중환자실에서 치료받는 경우가 생긴다. 이는 병원 질 평가에서 감점 요인이 된다"며 "희귀질환이라는 고난도 진료를 담당하고 있음에도 치료제 처방이나 진료 과정에서 불이익을 받고 있다. 의료진에게 과도한 부담을 지우는 구조"라고 현실을 꼬집었다.