[메디칼타임즈=문성호 기자]한국로슈가 척수성 근위축증(SMA) 치료제 '에브리스디(리스디플람)'의 정제 제형 출시와 함께 대폭 확대된 급여 기준을 발판으로 환자들의 치료 선택권 강화에 나선다.

특히 기존 주사제와의 양방향 교체 투여가 허용되고 1회 처방 용량이 확대됨에 따라, 장기 치료가 필수적인 SMA 환자들에게 있어 이점으로 작용할지 주목된다.

채종희 대한소아신경학회장(서울대병원 소아청소년과)는 23일 한국로슈가 마련한 행사에 참석해 에브리스디 정제형 출시 및 급여 기준 확대에 대한 임상적 의미를 평가했다.

우선 이 달부터 신규 급여 적용을 받은 에브리스디 정제(5mg)는 2세 이상(체중 20kg 이상) 환자를 대상으로 한다.

기존 건조시럽 제형이 냉장 보관이 필수적이었던 것과 달리, 정제는 실온 보관이 가능하고 물에 녹여 복용할 수 있어 학업이나 직장 생활을 병행하는 환자들의 편의성을 획기적으로 높였다.

동시에 건조시럽 제형의 특성 상 환자 투여 시 발생 가능한 파손 등 '리스크' 관리 문제도 해결할 수 있는 장점을 더했다.

채종희 회장은 "SMA는 장기 치료가 불가피해 일상 속 관리 편의성이 중요하다"며 "실온 보관 정제 도입과 처방 용량 확대로 환자와 가족이 안정적인 일상을 유지하는 데 큰 도움이 될 것"이라고 평가했다.

교체투여 제한 완화…RWD 통해 장기 효과 입증

더불어 임상현장에서 주목하는 변화로 '치료 유연성'도 확보했다.

기존에는 척수강 내 주사제(뉴시너센)에서 에브리스디로의 단방향 교체만 허용됐으나, 3월부터 시행된 개정안에 따라 임상적 사유가 있을 경우 두 약제 간 양방향 교체투여가 1회씩 허용된다.

또한 약제를 변경했다가 다시 원래 약제로 돌아오는 '재교체 투여' 기준도 마련돼 세밀한 맞춤형 전략 수립이 가능해졌다.

환자들의 병원 방문 부담을 줄이기 위한 처방 기준도 개선됐다. 기존 1개월분으로 제한됐던 1회 처방 용량은 약 2개월(정제 최대 56일분, 건조시럽 최대 64일분)까지 확대돼 치료 지속성을 높였다.

채종희 회장은 "한 번 선택하면 되돌릴 수 없었던 과거와 달리, 이제는 환자의 연령과 치료 반응 등 변화하는 상황에 맞춰 보다 유연하고 합리적인 맞춤형 치료 전략을 수립할 수 있게 되어 고무적"이라며 "여기에 세분화된 평가 도구까지 도입되면서 환자 개개인의 실제 상태에 기반한 정교한 치료 성과 평가가 가능해져 긍정적인 시너지를 낼 것"이라고 진단했다.

이와 함께 에브리스디의 임상적 가치를 뒷받침하는 리얼월드데이터(RWD)도 공유됐다.

체코와 슬로바키아에서 진행된 연구에 따르면, 휠체어를 타거나 척추측만증이 있는 중증 성인 SMA 환자들에서도 운동 기능의 초기 개선과 더불어 최대 3년까지 장기적인 호흡 및 운동 기능 유지가 확인됐다.

크로아티아의 연구에서는 기존 척수강 주사제 치료에서 에브리스디로 전환한 환자들을 분석한 결과, 12개월 동안 기존 치료제와 유사하게 운동 기능을 개선하며 비열등성을 확인했으며, 일본에서 진행된 시판 후 조사(PMS) 12개월 중간 분석 결과에서도 일관된 안전성 프로파일이 확인됐다.

박형준 강남세브란스병원 교수(신경과)는 "다양한 RWD가 에브리스디의 효과와 안전성을 일관되게 뒷받침하고 있다"며 "다양한 상태의 환자들이 존재하는 진료 현장에서 유의미한 기능 개선 효과를 제공한다는 점이 확인됐다"고 강조했다.