[메디칼타임즈=김민건 기자] 전문의약품 제조사와 항암제 유통사를 잇달아 확보한 킵스바이오파마가 항암 신약 개발 영역 진출도 본격화 하고 있다.

난소암 후보물질 이데트렉세드(Idetrexed·CT900)가 국내 임상 2상 계획을 승인받으면서 실제 신약 개발 단계로 접어들었다.

킵스바이오파마는 이달 11일 식품의약품안전처로부터 이데트렉세드 국내 임상 2상 IND 승인을 받았다. 지난 3월 10일 IND 승인을 신청한 지 약 6개월 만이다.

당초 회사가 목표로 한 2상 임상 승인 일정은 올해 상반기였다. 그러나 실제 심사 과정에서 식약처의 추가 평가 요구가 있었다. 관련 자료 제출과 서류 보완에 시간이 소요되면서 승인 시점이 올해 9월로 넘어갔다.

킵스바이오파마 관계자는 메디칼타임즈와 통화에서 "기존에는 6월을 목표로 진행하고 있었는데 심사 과정에서 광독성 부분에 대한 추가 평가 요청을 받았다"며 "평가에 대응하기 위한 자료를 제출하는 과정에서 시간이 다소 소요됐고 이후 서류 보완도 진행했다"고 설명했다.

이번 2상은 엽산수용체 알파(FRα) 발현이 중등도 이상인 백금저항성 재발성 또는 진행성 고등급 장액성 난소암과 난관암, 원발성 복막암 환자(총 50명)가 대상이다.

2상은 이데트렉세드 9mg/㎡와 12mg/㎡ 투여군에 각각 25명씩 1대 1로 무작위 배정하며, 두 용량의 유효성과 안전성 등을 비교해 향후 3상 진입 시 '최적의 투여 용량(Optimal Dose)'을 찾기 위한 탐색적 비교 연구다.

1차 유효성 평가는 독립적 중앙검토(BICR)에 따른 객관적반응률(ORR)이다. 이데트렉세드는 FRα를 표적으로 하는 저분자 항암 후보물질로 기존 국내 허가된 한국애브비의 FRα 표적치료제 엘라히어(미르베툭시맙소라브탄신)와 비슷한 기전이다.

다만 엘라히어가 항체약물접합체(ADC)인 것과 달리 이데트렉세드는 FRα를 통해 암세포에 선택적으로 유입된 뒤 티미딜산합성효소(TS)를 억제하는 방식이다.

앞선 1상에서 이데트렉세드 12mg/㎡를 2주 간격으로 투여받은 FRα 중등도 이상 환자군에서 반응 신호를 확인했다. 이번 2상 역시 FRα 중등도 이상 환자가 대상이다.

향후 국내 개발의 첫 단계는 참여 의료기관 선정과 환자 등록이다. 동시에 9mg/㎡와 12mg/㎡ 두 용량 가운데 유효성과 안전성의 균형을 갖춘 후속 개발 용량을 찾는 것이 관건이다.

실제 임상을 수행할 국내 의료기관은 현재 선정 중이다. 2상 이후 개발과 상업화 단계까지 고려해 임상을 효율적으로 수행할 수 있는 기관을 검토하고 있다. 아직 특정 대학병원이나 상급종합병원의 참여가 확정된 단계는 아니다.

회사 관계자는 "적응증 자체가 특정 환자군을 대상으로 하기 때문에 환자를 모집하는 것이 쉽지는 않다"면서도 "객관성을 확보할 수 있도록 최대한 많은 환자를 확보하는 측면에서 현실적인 규모를 50명으로 판단했다"고 말했다.

이데트렉세드의 국내 임상은 킵스바이오파마가 최근 영역을 확장하고 있는 제약사업과 맞물린다.

킵스바이오파마는 작년 완제약 제조사인 한국글로벌제약을 흡수합병했다. 이 과정에서 서천공장(KGMP 인증)에서 소화기계와 고지혈증, 고혈압 등 전문약 생산·판매 기반을 확보했다.

올해 3월에는 항암제 유통망까지 넓혔다. 자회사 케이피티(KPT)를 통해 항암제 전문 종합유통사 엘피스팜 지분 92%를 인수한 것.

엘피스팜은 충청권 대학병원을 비롯한 다수 상급종병을 거래처로 두고 있다. 킵스바이오파마는 인수 당시 상급종합병원 유통 인프라를 기반으로 항암제 시장 공략을 확대한다는 계획을 제시한 바 있다.

전문약 제조·판매에서 상급종병 중심 항암제 유통망을 확보한 데 이어 이번에는 신약 후보물질의 임상개발까지 사업 범위를 넓히며 체질 전환을 시도 중이다.

올해 상반기 킵스바이오파마의 제약·바이오 부문 매출은 418억원으로 전년 동기 대비 73.7% 증가했다. 한국글로벌제약 합병과 올해 엘피스팜 편입 등 인수합병을 통한 사업 확대 영향이 컸던 것으로 분석된다.

한편, 킵스바이오파마는 지난 2월 미국 알곡바이오(Algok Bio)로부터 이데트렉세드의 한국과 대만, 동남아시아 지역 독점 개발·상업화 권리를 도입했다. 이에 따라 킵스바이오파마는 해당 지역에서 직접 임상개발과 품목허가, 상업화를 추진할 권리를 갖고 있다.