[메디칼타임즈=김민건 기자]GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 차세대 파브리병 치료제 후보물질을 글로벌 희귀질환 전문기업에 기술수출했다.

계약 규모는 최대 4억7500만 달러(약 6347억원)로, 양사는 선급금 7000만 달러를 확보하고 개발 및 상업화 단계에 따른 추가 수익을 기대할 수 있게 됐다.

GC녹십자(대표이사 허은철)와 한미약품(대표이사 황상연)은 30일 미국 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)과 파브리병 치료제 후보물질 'LA-GLA(HM15421/GC1134A)'에 대한 독점 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다.

계약에 따라 양사는 바이오마린으로부터 선급금 7000만 달러(약 935억원)를 받는다. 개발 및 상업화 단계별 성과에 따른 마일스톤은 최대 4억500만 달러(약 5412억원)이며, 제품 출시 이후에는 매출에 연동한 단계별 로열티를 별도로 수령한다.

바이오마린은 한국을 제외한 전 세계에서 LA-GLA의 개발과 상업화를 담당하며, GC녹십자와 한미약품은 국내 허가 및 상업화 권리를 유지한다.

LA-GLA는 한미약품의 약물 지속형 플랫폼 기술을 기반으로 개발된 후보물질에 GC녹십자의 효소대체요법 생산 및 임상개발 역량을 결합한 공동 개발 파이프라인인이다.

희귀 유전질환인 파브리병을 치료하기 위해 개발 중인 차세대 지속형 효소대체요법(ERT) 후보물질로, 파브리병은 특정 효소의 기능 이상으로 체내에 분해되지 않은 물질이 축적되는 리소좀축적질환의 일종이다. GC녹십자는 앞서 헌터증후군 치료제 '헌터라제'를 개발하고 상용화한 경험을 보유하고 있다.

기존 효소대체요법은 일반적으로 2주마다 정맥주사로 투여하는 방식인 반면 LA-GLA는 약물의 반감기를 연장하고 안정성을 개선해 피하주사로 투여할 수 있도록 설계됐다. 양사는 이러한 제형 차별화를 통해 환자의 투여 부담과 치료 편의성을 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

비임상 연구에서는 신장 기능과 혈관, 말초신경계 관련 주요 지표에서 차별화된 효능을 확인했다.

2024년 미국 식품의약국(FDA)이 희귀의약품으로 지정했으며 현재 글로벌 임상 1/2상이 진행 중이다. 향후 글로벌 개발은 바이오마린이 주도한다.

바이오마린은 희귀 유전질환 치료제 개발과 상업화에 주력하고 있다. 지난 4월 아미쿠스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics) 인수를 완료하면서 파브리병 치료제 사업을 확대했다. 이번 LA-GLA 도입으로 관련 개발 파이프라인을 추가 확보한 것이다.

임주현 한미약품그룹 부회장은 "LA-GLA는 국내 굴지의 제약사간 공동연구를 통해 글로벌 신약 개발가능성을 높였다는 오픈이노베이션 관점에서 의미 있는 성과"라며 "이번 파트너쉽을 통해 LA-GLA의 글로벌 개발을 더욱 가속화하는 동시에 국내 환자들에게도 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표이사도 "이번 기술수출은 양사의 긴밀한 R&D 협력이 아우러져 거둔 의미 있는 성과"라며 "앞으로도 경쟁력 있는 파이프라인을 기반으로 글로벌 파트너링과 사업화를 확장해 나갈 것"이라고 전했다.