[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 A형 혈우병 치료 시장이 단순히 출혈을 막는 단계를 넘어, 환자의 응고인자 수치를 정상인 수준으로 유지하는 '초장기 지속형(High Sustained Factor, HSF)'으로 치료 패러다임이 전환되고 있다.

사노피의 혈우병 신약 '알투비오(에프네소코토코그알파)'가 정식 허가에 이어 급여 신청까지 완료하며 국내 치료 패러다임 변화를 예고하고 나섰기 때문이다.

30일 제약업계에 따르면, 최근 사노피 한국법인은 건강보험심사평가원에 알투비오의 건강보험 급여 신청서를 제출했다.

알투비오는 국내 혈우병 치료제 최초로 식품의약품안전처의 '글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)' 대상에 지정됐으며, 2025년 12월 국내 허가를 획득한 바 있다. 앞서 미국 FDA로부터도 응고인자 제제 최초로 '혁신 치료제(Breakthrough Therapy)'로 지정되는 등 임상적 가치를 인정받았다.

식약처 허가 사항에 따르면, 알투비오는 A형 혈우병 소아 및 성인 환자에서의 ▲출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방요법(Routine prophylaxis) ▲출혈 시 보충요법(on-demand) 및 출혈 억제 ▲수술 전후 출혈의 관리를 위해 사용할 수 있다.

알투비오의 핵심은 기존 제제의 고질적 한계였던 '폰 빌레브란트 인자(vWF)' 의존성을 끊어냈다는 점이다. 기존 반감기 연장 제제(EHL)들은 vWF의 반감기에 묶여 반감기 연장에 부딪혔으나, 알투비오는 독창적인 융합 단백질 구조를 통해 이를 극복하고 반감기를 기존 대비 3~4배(평균 47시간)까지 늘렸다.

임상 데이터는 고무적이다. 3상 임상(XTEND-1, XTEND-Kids) 결과, 성인과 소아 모두에서 연간 출혈률(ABR) 중앙값 '0'을 달성했다.

특히 주목할 점은 응고인자 수치다. 알투비오는 주 1회 투여만으로 7일 중 4일간 8번 응고인자 활성도를 40% 이상으로 유지한다. 이는 혈우병 환자도 출혈 공포 없이 축구, 등산과 같은 고강도 운동은 물론, 물리적 충격이 동반될 수 있는 직업 활동까지 소화할 수 있는 수치라는 평가다.

그동안 환자들이 활동적인 일상을 앞두고 느꼈던 심리적·물리적 '출혈 불안감'을 해결할 수 있는 기반이 마련된 셈이다.

알투비오 등장, 시장 재편 될까

알투비오의 급여 추진은 현재 '헴리브라(에미시주맙, JW중외제약)'를 필두로 재편된 국내 혈우병 시장에 강력한 변수가 될 전망이다.

그간 시장은 피하주사의 편의성을 앞세운 헴리브라가 비항체 환자 급여 확대를 기점으로 주도해왔다. 하지만 알투비오가 '결핍된 인자를 직접 보충해 응고 시스템 자체를 정상화'한다는 정통 요법의 강점을 들고 나오면서 시장 재편의 여지가 생겼다.

임상현장에서는 알투비오가 급여에 성공한다면 기존 표준 치료와 피하주사의 편의성을 가진 헴리브라에 더해 선택지가 하나 더 생기는 셈이다.

이 과정에서 알투비오는 연간 투여 횟수를 약 52회(주 1회)까지 줄인 점은 정맥 주사 거부감이 큰 소아 환자와 보호자들에게 강력한 소구점이 될 전망이다.

사노피 측은 이미 주요 선진국에서 알투비오가 표준 치료로 자리 잡은 만큼 국내에서도 신속한 급여 등재를 기대하는 모양새다. 의료계 역시 최근 도입된 PK(약동학) 기반 맞춤형 치료와 알투비오의 시너지에 주목하고 있다.

익명을 요구한 제약업계 관계자는 "알투비오의 급여 진입은 국내 혈우병 치료 수준을 글로벌 표준으로 끌어올리는 계기가 될 것"이라며 "다만 GIFT 지정 제품인 만큼 정부가 임상적 가치와 환자의 삶의 질 개선 효과를 반영해 얼마나 전향적으로 약가 협상에 임할지가 시장 안착의 핵심"이라고 내다봤다.