[메디칼타임즈=문성호 기자]그간 내과적 치료 옵션이 제한적이었던 갑상선안병증(Thyroid Eye Disease, TED) 치료 분야에 변화의 바람이 불고 있다.

안구돌출과 복시 등 질환의 근본적인 발병 기전을 표적하는 혁신 신약이 국내 임상현장에 도입됐기 때문이다.

암젠코리아는 20일 서울 신라호텔에서 기자간담회를 열고, 국내 최초의 갑상선안병증 표적 치료제이자 희귀의약품인 '테페자(테프로투무맙)'의 국내 출시를 공식화했다.

테페자는 지난 4월 식품의약품안전처로부터 '중등도에서 중증의 갑상선안병증 성인 환자(18세 이상)'를 대상으로 허가를 획득했다.

하지만 희귀의약품으로 지정되었음에도 불구하고, 즉각적인 건강보험 산정특례 적용은 어려운 실정이다.

더불어 보건복지부와 건강보험심사평가원이 본격화 중인 '신속등재 시범사업' 등의 패스트트랙 활용 가능성 역시 제한적이어서, 당분간은 환자들이 고가의 비급여 치료비를 감당해야 하는 경제적 장벽이 치료 현장의 핵심 난제로 부상하고 있다.

일상 위협 갑상선안병증…치료 접근성 개선 '과제'

갑상선안병증은 안와 주변 조직의 염증과 구조적 변화를 동반하는 자가면역질환이다.

안구돌출, 눈꺼풀 후퇴와 같은 외형적 변화뿐만 아니라 복시, 시력 저하 등 기능적 장애를 유발해 환자의 일상생활에 큰 지장을 초래한다.

이날 연자로 참석한 세브란스병원 안과 윤진숙 교수는 "기존의 치료만으로는 안구돌출이나 복시와 같은 구조적·기능적 변화를 충분히 개선하는 데 한계가 있었다"며 그간의 치료적 난제를 언급했다.

이러한 상황에서 테페자는 질환의 핵심 발병 경로인 '인슐린 유사 성장인자-1 수용체(IGF-1R)'에 직접 결합해 억제하는 기전으로 작용한다.

윤 교수는 "테페자의 도입으로 갑상선안병증의 치료 목표가 단순 증상 조절을 넘어, 안구돌출과 복시를 직접 개선하는 '질병조절치료(disease-modifying treatment)'로 한 단계 나아갈 수 있게 됐다"고 평가했다.

입증된 증상 개선 효과…수술 부담 완화

임상 3상 'OPTIC' 연구 결과, 테페자의 임상적 유용성이 확인됐다.

투여 24주 차에 테페자 투여군의 83%가 2mm 이상의 유의미한 안구돌출 감소를 보였으며(위약군 대비 73%p 차이, P<0.001), 68%의 환자에서 복시 증상이 개선되는 결과를 나타냈다. 삶의 질(GO-QOL) 점수 역시 테페자군이 13.79점으로 위약군(4.43점) 대비 큰 폭의 개선을 보였다.

미국 임상 현장의 경험을 공유한 캘리포니아대학교 샌디에이고(UCSD) 의과대학 돈 기카와(Don O. Kikkawa) 교수는 "테페자 등장 이후 질환 진행 과정에 대한 조기 개입이 가능해졌다"며 "증상 개선을 통해 결과적으로 수술적 치료의 필요성이 현저히 줄어드는 등 의료진의 치료 방식에도 긍정적인 변화가 나타나고 있다"고 설명했다.

현재 미국갑상선학회(ATA)와 유럽갑상선학회(ETA)는 물론, 국내에서도 대한성형안과학회를 중심으로 활동성 중등도-중증 갑상선안병증 환자에게 테페자를 1차 치료 옵션으로 제시하고 있다.

암젠코리아 신수희 대표는 "중등도 및 중증 갑상선안병증은 환자의 일상에 심각한 타격을 미치는 중증 희귀질환임에도 그동안 치료 대안이 매우 부족했다"며 "테페자의 국내 출시가 환자들의 증상 개선과 삶의 질 향상에 기여할 수 있기를 기대하며, 앞으로도 환자들이 적시에 적절한 치료를 받을 수 있는 환경을 조성하는 데 힘쓰겠다"고 밝혔다.