최근까지도 관심이 높아지고 있는 '항암제의 허가 범위 초과 사용 제도'와 관련해 절차에 대한 개선이 이뤄져 더 활성화되어야한다는 지적이 제기됐다.

이는 정밀의료 기반 치료로 활용이 점차 중요해지는 만큼 허들을 낮춰 환자들의 치료 기회를 충분히 제공할 필요가 있다는 판단이다.

16일 대한종양내과학회 춘계 정기심포지엄에서는 '항암제 허가 범위 초과 사용 제도의 문제점과 해결책' 세션이 진행됐다.

이는 환자에게 보다 다양한 치료 옵션을 제공하는 동시에 실제 임상 현장과 제도 운영 간의 균형을 모색해야 하는 과제라는 점에서 마련됐다.

이날 세션에서는 건강보험심사평가원 김국희 약제관리실장은 해당 제도 및 주요 현황 등을 소개했다.

심평원 김국희 실장은 "현재 현황을 살펴보면 일반 약제의 경우 아바스틴 등과 같은 약제를 제외하면 약 400~500건 정도 신청이 이뤄지고 있고 항암 요법은 100건 미만 정도"라고 소개했다.

이어 "다만 항암제의 경우 지난 2022년까지는 승인률이 높지 않았지만, 최근에는 대체 약제가 있더라도 필요한 상황을 감안해서 승인하는 경우가 늘고 있다"며 "실제 승인율을 보면 2024년에는 약 80% 정도의 수준이고, 2025년에도 현재 90% 수준 이상이 될 것 같다"고 전했다.

다만 이같은 상황에서도 실제 임상 현장에서는 허가 범위 초과 사용에 대한 개선 필요성을 느끼고 있는 것으로 나타났다.

이는 해당 제도에 대한 개선이 이뤄지고 있지만 여전히 까다로운 절차가 존재해, 임상 현장의 재량을 조금 더 인정할 필요가 있다는 공감대가 형성된 것.

■ RWD 활용 점차 중요해져…체계적 수집‧활용 돼야

우선 서울아산병원 종양내과 김선영 교수는 '정밀의료시대에 허가초과요법제도가 나아갈 방향'을 주제로 발표에 나섰다.

김선영 교수는 "최근 환자들이 세분화 되면서 전통적인 유효성, 안전성을 검증 받아 허가 받는 과정이 점차 힘들어지고, 또 이 과정에서 환자들이 기회를 놓치기 쉽다"며 "이에 최근에는 리얼월드데이터를 활용하는 방안이 점차 중요해지고 있다"고 소개했다.

김 교수는 "특히 해외 규제기관에서는 이미 RWD와 RWE의 가치에 대한 인식이 증가하고 있는 상황"이라며, "국내에서도 심평원에서 이에 대해 관심을 가지고 있는데, 환자들의 이익이라는 점에서 관심이 공유되는 만큼 협업 가능성이 있을 것 같다"고 전했다.

다만 임상 의사 관점에서 본 허가 초과 사용 제도의 경우 현재 변화하는 환경을 따라잡지 못하고, 실제 절차 상의 문제로 활용이 어렵다는 점을 지적했다.

김선영 교수는 "현재 우리나라에서의 허가 초과 사용 제도는 약제의 안전성과 유효성의 검증 및 데이터 수집이라는 측면에서 부족한 점이 많다고 생각된다"며 "미국 같은 경우 임상 가이드라인에 등재되면 사용이 가능한 반면, 국내의 경우 전문가의 재량으로 결정할 수 있는 부분이 너무 적고, 새로운 치료제의 수요가 증가하고 있는데도, 이를 따라잡지 못하고 있다"고 말했다.

이어 "또 사후 승인 제도 역시 패널티가 너무 많기 때문에 실제 병원에서는 이를 활용할 수가 없다"며 "특히 현재 암종 불문 요법을 인정하지 않아, 세부 암종으로 신청하도록 하는데 이 역시 과도한 행정적 부담으로 느껴지는 상황"이라고 지적했다.

김 교수는 또 "현재 의학적 타당성 기준에서 초록을 제외하고 있는데 최근 의학 발전 속도가 빨라 어떤 약제들은 초록이 나오기도 전에 FDA 승인을 받는 경우도 있음에도 불구하고 이를 제외하는 것은 문제"라며 "또 희귀암의 경우에도 RWE가 아직 고려되고 있지 않다는 점도 문제"라고 전했다.

이와 함께 현재 허가 초과 사용과 관련한 데이터가 쌓이는데 이를 수집하고 분석하는 체계가 없어 유용한 자료를 활용하지 못한다는 점도 문제라고 평가했다.

이에 따라 김선영 교수는 "현재 허가 초과 요법의 경우 데이터 반영하는 속도가 늦은 만큼 정밀 의료 시대에는 임상 가이드라인에 기반해서 조금 더 전문가의 자율성을 인정해서 허용해 줄 필요가 있다"고 전했다.

이어 "또 학회와의 협력 하에 체계적으로 데이터를 수집하고 또 이에 대한 성과를 평가하는 것이 매우 중요하다"며 "여기에 개별 사례에 대해서 실시간 전문가 패널 토의가 도입이 된다면 더욱 좋을 것 같다"고 덧붙였다.

■ 해외는 이미 활용 안정화…IRB 생략 등 간소화돼야

의약품정책연구소 서동철 소장은 외국의 허가 범위 초과 항암제 사용 실태 조사를 기반으로 '국내외 항암제 허가 범위 초과 사용 제도 현황 및 개선 방안'을 발표했다.

서동철 소장은 우선 "현재 허가 초과가 우리나라는 이슈 중 하나인데 대부분 외국이나 미국 등에서는 이미 80년대에서 90년대 정도에는 이슈가 됐으나 지금은 안정적으로 운영되는 상황"이라며 "해외의 경우 이미 허가 초과 사용 범위가 폭넓게 돼 있는 상태"라고 설명했다.

서 소장은 "이는 해외에서는 의사의 재량권을 인정해 사용하도록 하는 경우가 많다"며 "실제 의약품의 허가의 경우 효과는 물론 안전성이 어느 정도 입증됐다는 점에서 이런 부분도 고려될 필요가 있다"고 언급했다.

서 소장은 "또 우리나라의 경우 허가 초과 사용을 신청하기 위해서는 IRB를 통과해야 하는데 이는 사실 우리나라에만 있는 제도라고 보면 된다"며 "실제로 IRB의 경우 까다롭고 요구 사항이 많은데, 이런 부분에서 손해는 결국 의료진이 아니라 환자가 본다는 점을 생각해야 한다"고 강조했다.

이에 따라 서동철 소장은 허가 초과 사용에 대한 정의를 재정립하고 실제 제도에서 절차의 개선이 필요하다는 점을 주장했다.

서동철 소장은 "사실 IRB의 경우 동물실험 하고 인체에 약을 처음 사용할 때 진행 하는 것으로 임상 시험 할 때 부작용에 대한 우려가 더 크기 때문"이라며 "이에 허가 초과 사용에서는 사실 해당 절차를 생략하고 환자 동의서와 부작용 보고 시스템을 보강하는 것이 더 필요하다"고 지적했다.

서 소장은 또 "IRB 승인을 생략하는 대신 심평원에 허가 범위 초과 사용 승인과 관련한 전담 심의위원회를 운영하는 것이 더 필요하다"며 "이를 통해 IRB 승인의 대체‧보완 기구로 신속 심의가 가능해 질 것"이라고 말했다.

그는 또 "신속성과 실효성을 중심으로 절차를 구성해 행정 부담을 최소화 하고 환자‧의료진을 보호할 수 있을 것"이라며 "전문성 확보와 함께 서류 심의 등을 통해 빠른 심의가 가능해 질 수 있을 것"이라고 전했다.

이외에도 서동철 소장은 사용 내역 및 부작용 보고 체계를 강화하고 허가 범위 초과 사용과 관련한 전담 플랫폼을 마련해 많은 정보를 제공하고 의료 현장에서 쉽게 접근할 수 있도록 해야 한다는 점도 강조했다.

마지막으로 서동철 소장은 "이미 지적 됐듯이 리얼월드 데이터의 활용이 필요한데, 사실 그동안 이뤄진 허가 범위 초과 사용 내역이 그것"이라며 "이에 이를 적절히 활용할 수 있도록 하는 것이 중요하다"고 주장했다.