[메디칼타임즈=김민건 기자] 한국MSD 등 13개 제약사가 신청한 희귀질환 치료제의 신속등재 시범사업 첫 선정 심의가 오늘 진행될 예정이다. 당초 9월로 계획했던 선정 절차가 두 달가량 늦어진 가운데다.

4일 업계에 따르면 보건복지부는 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업 대상을 선정하기 위한 심의위원회를 처음으로 연다.

시범사업은 5개 약제를 선정할 계획이며 대체 약제 유무와 질환 중증도, 건강보험 재정 영향, 환자의 안정적 치료 보장 계획 등을 종합적으로 평가한다.

앞서 복지부는 지난 7월부터 8월 말까지 참여 신청을 받은 뒤 9월 중 대상 약제를 선정할 예정이었지만 신청 약제가 예상보다 많아지면서 일정이 늦어졌다.

10월 중 최종 대상을 선정하겠다는 방침이었지만 이후에도 일정이 미뤄지면서 첫 심의가 11월로 넘어온 상황이다.

현재 13개 제약사에서 14개 품목을 신청한 것으로 알려졌으며, 기존 건강보험 급여평가 과정에서 어려움을 겪었던 희귀질환 치료제들이 다수 포함됐다.

해당 품목에는 한국노바티스의 척수성 근위축증 치료제 '잇비스마(오나셈노진 아베파르보벡)'와 한국얀센의 전신 중증 근무력증 치료제 '아이마비(니포칼리맙)', 한국머크의 신경섬유종증 1형 치료제 '고메클리(미르다메티닙)' 등이 포함됐다.

한국MSD의 폐동맥고혈압 치료제 '윈레브에어(소타터셉트)', 한국BMS제약의 베타지중해빈혈·골수형성이상증후군 치료제 '레블로질(루스파터셉트)', CSL코리아의 B형 혈우병 치료제 '헴제닉스(에트라나코진 데자파르보벡)'도 이름을 올렸다. 바이오젠코리아의 근위축성 측삭경화증 치료제 '칼소디(토퍼센)'와 광동제약의 레베르 유전성 시신경병증 치료제 '락손(이데베논)'도 신청한 것으로 알려졌다.

이번 신속등재 시범사업은 희귀질환 치료제의 건보 등재 기간을 기존 최대 240일에서 100일 이내로 단축하는 것을 목표로 추진 중이다.

희귀질환은 환자 수가 적어 충분한 임상자료를 확보하기 어렵고, 이를 바탕으로 치료 효과와 비용 대비 가치를 입증하는 데도 한계가 있어서다.

기존에는 건보 적용에 앞서 약제의 임상적 효과와 비용효과성을 평가하고 제약사와 약가를 협상해야 했다. 신속등재의 경우 임상적 유용성을 중심으로 먼저 평가하되, 비용효과성 검증은 등재 이후로 미룰 수 있다.

약가와 약제비 총액도 사전에 정한 계약 조건을 적용한다. 별도 협상에 소요되는 시간을 줄이기 위함이다. 다만, 등재 이후 실제 환자에게 사용한 치료 결과를 수집하고, 그 성과에 따라 약가와 급여조건을 다시 평가하도록 설계됐다.

시범사업 참여 대상으로 선정됐다고 곧바로 건보 급여가 적용되는 것은 아니다. 이후에도 급여 결정 신청과 평가, 급여기준 마련 등 후속 절차가 필요하다.

환자단체는 실제 건강보험 적용까지 걸리는 기간을 줄여야 한다고 강조한다.

한국환자단체연합회는 지난 2일 입장문을 통해 "선정 기준과 절차의 공정성을 확보하고, 시범사업에 선정되지 않은 약제도 기존 급여평가 절차를 통해 등재를 추진해야 한다"고 밝혔다.

특히 "신속등재 이후 치료 성과를 재평가하는 과정에서 약가나 급여 조건이 달라지더라도 기존 환자들이 치료를 중단하거나 과도한 비용을 부담하는 상황은 막아야 한다"고 밝혔다.