지난 7월 폐동맥고혈압(PAH) 신약 소타터셉트의 국내 허가 이후, 이달 추가 임상 3상에서 '게임 체인저'로서의 면모를 재확인했지만 임상 현장에선 다른 목소리가 들린다.뛰어난 효과만큼이나 '비싼 몸값'을 자랑하는 신약이라는 점에서, 급여 적용이 쉽지 않을 수 있다는 진단 때문. 우려는 결코 기우가 아니다.미국 등 여러 국가에서 1995년부터 쓰인 에포프로스테놀조차 국내 도입이 안 됐고, 2009년 미국 FDA가 폐동맥고혈압 치료제로 승인한 타다라필 역시 국내에선 여전히 '발기부전 치료제'로 묶여 있다. 전문가들이 "소타터셉트마저 같은 운명을 겪을 수 있다"고 입을 모으는 것이 결코 과장이 아닌 셈.폐동맥고혈압 치료의 최전선에서 진료지침 마련과 정책 개선 등에 앞장서온 세종충남대학교병원 박재형 병원장(대한폐고혈압학회 총무이사)을 만나 소타터셉트 3상의 의미와 국내 제도적 한계, 개선 방향을 물었다.■뛰어난 임상 결과? "환우들 기대감, 되레 실망감으로"폐동맥고혈압 치료의 새 전환점으로 평가받는 소타터셉트(상품명 윈레브에어)는 단순히 혈관을 '열어주는' 수준을 넘어, 질환의 병태 생리를 근본적으로 겨냥한다는 점에서 주목받고 있다.최근 국제학술지 NEJM에 게재된 임상 3상 'HYPERION' 결과(DOI: 10.1056/NEJMoa2508170)에 따르면, 진단 1년 이내의 초기 환자에게 소타터셉트를 병용 투여했을 때 임상 악화 위험이 위약군보다 76% 낮아졌다(HR 0.24).세종충남대학교병원 박재형 병원장(대한폐고혈압학회 총무이사)기존 약제가 혈관 확장에 초점을 맞췄다면, 소타터셉트는 혈관 재형성(Vascular Remodeling)에 직접 작용해 질환 진행 자체를 늦추거나 되돌릴 수 있다는 점이 가장 큰 차별점이다.박 원장은 "이번 임상은 진단 초기 환자를 대상으로 한 첫 근거라는 점에서 임상적 의미가 매우 크다"며 "HR 0.24는 매우 극적인 수치다. 폐동맥고혈압이 시간이 지날수록 되돌리기 어려운 병이라는 점을 고려하면, 조기 개입이 얼마나 중요한지를 보여준 결정적 연구"라고 평가했다.그는 이어 "소타터셉트는 액티빈 신호를 억제해 혈관 재형성을 조절하는 새로운 기전으로, 기존 치료제와 병용 시 훨씬 근본적인 효과를 기대할 수 있다"고 설명했다.특히 HYPERION 연구는 '실패'가 아닌 '성공으로 인한 조기 종료'라는 점에서도 이례적이다. 기존 연구에서 이미 소타터셉트의 우월한 효과가 반복적으로 확인되자, 위약군을 계속 유지하는 것이 윤리적으로 부적절하다고 판단된 것.박 원장은 "이 정도면 임상적으로 완성도 높은 결과라 할 수 있다"며 "부작용으로 코피나 모세혈관 확장증이 보고되긴 했지만, 치명적인 수준은 아니다. 생명과 직결되지 않는 이상, 이득이 훨씬 크다"고 말했다.그는 또 "이번 연구로 조기 진단과 초기 병용치료의 필요성이 명확히 입증됐다"며 "앞으로 치료 전략 자체가 바뀌어야 한다. 환자가 증상이 심해진 뒤가 아니라, 가능한 한 빠른 시점에서 다중 기전 치료를 병행하는 게 생존율 향상에 결정적"이라고 강조했다.의미 있는 성과에도 불구하고, 국내 환자들의 기대감은 우려감으로 흐르고 있다. 소타터셉트는 지난 7월 식약처 허가를 받았지만, 아직 급여 적용은 이뤄지지 않았다. 비싼 몸값 때문에 실제로 환자들이 쓸 수 있는지는 여전히 불투명한 것.박 원장은 "우리나라는 여전히 초기 2제 병용치료조차 보험에서 허용하지 않는다. 한 가지 약을 쓰고 3개월이 지나야 두 번째 약을 추가할 수 있는 구조"라며 "명확한 근거와 효과가 입증된 신약조차 보험 적용이 어려운 현실은 아이러니"라고 지적했다.그는 "미국에서는 1바이알당 약 1만4천 달러(한화 약 2천만 원), 연간 3억 원의 약제비가 드는 것으로 알려져 있다"며 "국내에서도 연간 약 1억 원이 들 것으로 전망되면서 환자들의 기대감이 실망감 내지 우려감으로 변하고 있다"고 귀띔했다.그는 "3주마다 한번씩 평생 투약해야 하는 약을 환자가 자비로 감당할 수는 없다"며 "급여가 되지 않으면 사실상 사용할 수 없는 약이기 때문에 결국 그림의 떡이 되는 구조"라고 했다.■급여·적응증 확대 규정 경직성, 환자 예후 악화로 돌아와박 원장은 국내의 제도적 경직성도 문제로 꼽았다.그는 "타다라필처럼 이미 해외에서 폐동맥고혈압 치료제로 확립된 약조차 국내에서는 발기부전용으로만 허가돼 있다"며 "특허가 끝난 약은 제약사가 임상을 할 유인이 없는데, 식약처는 제약사 주도로만 임상을 거쳐야만 적응증 확대가 가능하다는 입장"이라고 안타까워했다.실제로 대한폐고혈압학회와 환우회 파랑새는 최근 의견서 형식으로 해외의 허가 규정, 적응증 확대 규정 등을 제시, 식약처의 유연한 규제 완화를 주문했지만, 식약처는 이를 반려한 것으로 알려졌다.그는 "이런 구조에서는 제약사가 손을 놓으면 환자 접근성이 완전히 막힌다"며 "희귀질환만큼은 외국 임상 근거를 인정하고, 조건부 허가나 브리징 연구를 통해 유연하게 접근해야 한다"고 강조했다.이어 "결국 국가는 약가를 깎는 데 집중할 게 아니라, 생명이 위태로운 환자가 돈 때문에 치료를 못 받지 않게 해야 한다"며 "그것이 진정한 건강보험의 역할"이라고 덧붙였다.박 원장은 마지막으로 "소타터셉트는 단순한 신약이 아니라, 폐동맥고혈압 치료의 패러다임을 바꿀 첫 단추"라며 "하지만 지금의 제도 구조가 그대로라면, 그 단추조차 채워지지 못할 수 있다"고 우려했다.그는 "정부와 학계, 제약계가 함께 현실적인 해법을 찾아야 할 시점"이라며 "이번 임상이 보여준 건 단순한 약효가 아니라, 언제 치료하느냐의 문제로 조기 개입이 환자 예후뿐 아니라 환자의 삶, 이에 수반되는 사회적 비용을 바꾼다는 사실을 더 이상 외면해선 안 된다"고 덧붙였다.

357년 전인 1668년 독일 다름슈타트의 작은 '천사 약국'에서 수작업을 통해 약품을 제조하면서부터 시작된 머크는 세계에서 가장 오래된 제약/화학 기업이다. 현재는 헬스케어, 생명과학 및 일렉트로닉스 분야를 이끄는 '글로벌 과학기술 선도 기업'으로 탈바꿈했다. 특히 제약 분야에서는 유전자 편집 기술을 개발하고, 가장 어려운 질병들을 치료할 독창적인 방법을 발견하는 데 집중하고 있다. 얼비툭스(세툭시맙)로 시작된 신약 개발은 최근 바벤시오(아벨루맙)와 텝마코(테포티닙)까지 희귀 암종 분야에서 성공사례를 써 나가고 있다. 이런 의지는 2024년 전 세계 65개국에서 총 212억 유로(35조 4625억)의 매출을 달성한 것과 동시에 23억 유로(3조 8473억)를 연구개발(R&D)에 투입한 것을 보면 알 수 있다.머크와 같이 약국으로 시작, 제약 기업으로 성장한 모델은 국내에서도 볼 수 있다. 하지만 국내 제약 기업은 그동안 복제의약품(제네릭) 생산‧판매에 머물다 최근 신약 개발의 걸음마를 떼 나가고 있다.  그렇다면 머크가 생각하는 글로벌 신약 개발 트렌드는 무엇일까. 최근 메디칼타임즈는 독일 다름슈타트에 있는 머크 본사를 찾아 신약 개발을 위한 기업의 혁신 노력을 탐색해 봤다.독일 다름슈타트 지역에 위치해 있는 머크 본사 전경이다. R&D 허브로 제약산업을 비롯해 생명과학 및 일렉트로닉스 분야 개발에 집중하고 있다.최장수 제약사가 보여 준 AI 혁신머크는 전 세계 제약 기업 중 최장수 기업으로 손꼽힌다. 이 가운데 머크는 2006년 스위스 제네바의 생명공학기업 세르노(Serono)를 인수하며 글로벌 제약사로서의 새로운 전환점을 맞았다. 당시 세르노는 생식의학과 신경면역학 분야에서 세계적인 기술력을 갖춘 회사로, 대표 제품으로는 다발성경화증 치료제 '레비프(인터페론 베타-1a)',  재조합 인간 난포자극호르몬(r-FSH) 성분 '고날-에프(폴리트로핀알파 75IU)'가 있었다. 머크는 약 134억 유로에 세르노를 인수, 머크 세르노(Merck Serono)’라는 새로운 이름으로 바이오 제약의 시대를 열었다.합병 이후 머크는 기존 화학 기반 제약 중심의 사업구조를 넘어 면역학, 종양학, 생식의학, 신경과학 등 바이오의약품 중심의 연구개발 조직으로 재편했다. 독일 다름슈타트 머크 본사 전경이다. R&D 허브로서 철저한 보안을 유지하며 신약 개발에 집중하고 있다.독일 다름슈타트 본사를 글로벌 R&D 허브로 강화하면서, 머크는 명실상부 과학 기반 혁신의 상징적인 브랜드로 자리 잡았다. 이 과정에서 머크는 종양약 분야 신약개발을 위해 AI와 디지털 기술을 활발히 활용하는 이른바 정밀‧맞춤 의료를 실현 중이다. 희귀 암종 치료제에서 주목할 만한 신약 개발에 성공하며 환자들에게 큰 임상 혜택을 제공 중이다.본사에서 만난 엠레 오즈칸(Emre Ozcan) 머크 글로벌 디지털 헬스 및 디바이스 헤드(Global Head of Digital Health & Devices at Merck)는 신약개발에 있어 AI와 디지털 기술 활용은 필수를 넘어 핵심으로 부상했다고 진단했다.특히 머크는 'around-the-drug' 솔루션이라는 이름하에 조기 진단 위한 디지털 바이오마커(Digital Biomarker) 찾는데 주력하고 있다. 여기서 디지털 바이오마커란 스마트폰이나 웨어러블 기기를 이용해 환자의 건강 신호를 감지하는 기술을 말하는 데 머크는 이를 미래 기업의 핵심 동력, '금광(gold mine)'으로 여기고 있다.엠레 디지털 헬스 헤드는 "디지털 헬스와 AI 도구를 점점 더 많이 활용하고 있다. AI를 활용해 이러한 데이터를 구조화하고, 그 안에서 질병 위험을 예측할 수 있는 패턴을 찾는 연구를 진행하고 있다"며 "희귀암 연구 분야에서도 AI를 적극적으로 활용하고 있다. 현재 진행 중인 스프링웍스(SpringWorks) 프로젝트가 그 예시"라고 언급했다.독일 머크는 357년 역사를 가진 세계 최장수 글로벌 제약사로 평가되고 있다.디지털 기술을 통해 '각 개인에게 맞는 약'을 가장 적절한 시기와 방법으로 적용하는 맞춤형 치료의 시대가 돼야 한다는 뜻이다.여기서 대표적인 사례를 꼽는다면 요로상피암 분야 신약 개발이다. 가령, 바벤시오는 주로 고령 남성 요로상피암 환자에게 사용되지만, 피미코티닙은 30~50대, 즉 사회활동이 활발하고 가정이 있는 환자층이 주요 대상이다. 세대 별 맞춤형 정밀의료를 실현해 나가고 있는 것이다.그는 "AI는 방대한 데이터를 탐색하고, 여러 기관에 흩어진 단편적인 정보를 연결함으로써, 어떤 환자가 어떤 질환 위험군에 속하는지를 더 정확하게 식별할 수 있게 한다"며 "결국  AI는 '환자가 실제로 질병의 결과를 겪기 전에' 질병을 찾아내고 개입할 수 있는 기회를 제공한다"고 말했다.엠레 디지털 헬스 헤드는 "치료를 받으면서도 일과 삶을 병행하길 원한다"며 "머크는 이러한 환자들이 치료와 직장생활을 병행할 수 있도록 일상 속에 치료를 통합하는 솔루션을 설계하고 있다"고 강조했다.함께 자리한 크리스티안 로이프겐(Christian Leufgen, 이하 크리스티안) 머크 글로벌 직원 관계(ER) 헤드 (Global Head of People Recognition, Rewards & Relations at Merck)는 직원들의 적극적인 AI 활용의 중요성도 강조했다. 크리스티안 HR 헤드는 "머크는 인공지능을 조직의 미래를 위한 핵심 역량으로 보고 있으며, 그 초점은 기술 자체가 아니라, 사람이 AI를 얼마나 잘 이해하고 효과적으로 활용할 수 있는지에 있다"며 "일부 일자리는 AI로 인해 사라질 수 있겠지만, 진정으로 중점을 두는 것은 사람들이 AI와 협력해 더 큰 성과를 낼 수 있도록 역량을 갖추게 하는 것"이라고 설명했다.왼쪽부터 엠레 오즈칸(Emre Ozcan) 머크 글로벌 디지털 헬스 및 디바이스 헤드(Global Head of Digital Health & Devices at Merck), 크리스티안 로이프겐(Christian Leufgen, 이하 크리스티안) 머크 글로벌 직원 관계(ER) 헤드 (Global Head of People Recognition, Rewards & Relations at Merck).우수한 의료데이터, 활용 극대화 숙제머크는 이러한 의지 하에 2019년부터 '스페셜티 케어 분야 리더 도약'을 목표로 삼고 한국 시장에 혁신 신약 및 희귀 난치성 질환 치료제 도입하기 위해 노력하고 있다.한국의 발전된 의료기술에 디지털 헬스 및 AI 기술을 접목함에 따른 성공 가능성을 주목한 것.실제로 최근 정부는 필수 의료 분야의 AI 연구·개발 가속화를 위한 5개년 로드맵을 수립하고, 의료 AI 분야 투자를 확대하고 있다. 민간 부문에서는 한국제약바이오협회(KPBMA)가 AI 신약개발 지원 인프라 구축을 주요 과제로 지정했다.머크는 이 같은 우리나라의 움직임을 주목, AI·디지털 혁신 전략을 적용하고 확장하기에 이상적인 인프라를 가진 국가로 본 것으로 풀이된다.독일 다름슈타트 머크 본사의 모습이다. 글로벌 제약사인 만큼 근무지와 근무시간에 구애받지 않는 유연 근무환경(Flexible Work Environment) 조성에도 주력하고 있으며, 전 세계 리더들이 이러한 제도를 실제로 실천할 수 있도록 교육하고 있다.엠레 디지털 헬스 헤드는 "한국은 이미 세계적으로 가장 발전된 전자의무기록(EMR) 및 건강 데이터 시스템을 갖춘 국가 중 하나로, 이제는 그 방대한 데이터를 어떻게 활용할 것인가에 대한 고민이 필요할 것 같다"며 "데이터의 통합과 공유(Data Integration & Sharing)가 필요하다. 한국은 이미 다양한 의료 데이터를 보유하고 있지만, 각 기관이나 분야별로 분리돼 있어 연계가 어려운데, 이를 극복해 통합적으로 데이터를 볼 수 있도록 해야 한다"고 조언했다.그는 "의료진이나 보건 전문가 등 실제 데이터를 다루는 사람들이 이를 적극적으로 활용하도록 동기 부여해야 한다. 현재 대부분의 의료 시스템은 '진료 건수'나 '진료 시간'에 따라 보상이 이루어지고 있으며, '치료 결과'에 기반한 보상은 부족하다"며 "데이터를 제대로 활용하면 더 정확한 진단과 효율적인 치료 결과를 얻을 수 있다. 따라서 이러한 디지털 도구와 데이터 활용에 대해 적절한 보상체계나 보험 인센티브가 필요하다"고 진단했다.방대한 데이터를 의료진과 환자가 실제로 활용할 수 있는 형태로 제시돼야 한다는 뜻이다. 이를 바탕으로 국내 제약사들이 신약 개발 능력을 단계적으로 확장해 나간다면 충분히 경쟁력 있는 신약개발 생태계를 구축해 나갈 수 있다는 평가다.디지털 기술력과 정밀 진단 분야의 전문성, 인구 건강(Population Health)에 대한 판단력을 바탕 위에 약물 탐색(Drug Discovery)이나 신약 개발 기능을 단계적으로 확장한다면 신약 개발 성공사례를 써 내려갈 수 있다고 본 것이다.엠레 디지털 헬스 헤드는 "신약 연구개발은 수년의 연구 끝에도 결과가 나오지 않거나 상업화로 이어지지 않는 경우가 많기 때문에 장기적 투자가 필수적이며, 높은 리스크를 감수해야 하는 분야"라며 "이 산업에서는 규모의 경제, 위험 관리, 그리고 강력한 파트너십이 무엇보다 중요하다"고 평가했다.독일 베를린에서 열린 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO 2025)에 마련된 머크 부스 모습이다. 머크는 세대별 맞춤형 정밀의료 실현을 목표로 다양한 희귀 암종 치료제 개발에 힘쓰고 있다.아울러 머크는 글로벌 제약 기업으로서 디지털 플랫폼을 활용, 신약 개발뿐만 아니라 직원들의 적극적인 소통 시스템 마련에 대한 의지도 상당했다. 글로벌 제약사로 스텝 업을 노리는 국내 제약사로서도 주목해야 할 부분이다.크리스티안 HR 헤드는 "디지털 플랫폼을 활용해 복지제도를 직원 개개인에게 더 가까이 연결하는 새로운 시도를 준비 중"이라며 "예를 들어, 현재까지도 여전히 직원이 복지 프로그램을 필요로 할 때 관련 정보를 찾기 어려운 경우들이 있는데, AI나 챗GPT를 활용해 손쉽게 이용 가능한 모든 복지 프로그램을 한눈에 확인하고 신청할 수 있는 시스템을 구축하는 것"이라고 전했다.그는 "직원이 필요한 순간에 즉시 접근할 수 있도록 하는 것, 그것이 진정한 의미의 '직원 경험(Employee Experience)' 개선이라고 생각한다"며 "역량 개발 측면에서 디지털과 AI 관련 업스킬링(Upskilling)에 대대적으로 투자하고 있다. AI가 이미 개인의 일상에 익숙한 만큼, 이제는 업무 환경에서도 동일하게 중요해지고 있다. 기술과 조직의 변화 속도가 빨라지는 만큼, 머크는 직원들이 미래를 대비할 수 있도록 역량을 강화하는 데 집중하고 있다"고 덧붙였다.※ 이 기사는 한국언론진흥재단 사업 지원을 받아 작성됐습니다.